Am 6. März 2025 freut sich GenAssist Ltd (GenAssist), ein bahnbrechendes Biotechnologieunternehmen für Genomeditierung, das auf Genommedikamente spezialisiert ist, bekannt zu geben, dass es von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für seinen Investigational New Drug (IND)-Antrag für GEN6050X erhalten hat, ein First-in-Class-Baseneditierungsmedikament für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). GenAssist plant, weltweit klinische Studien für GEN6050X durchzuführen.
„Die Freigabe unseres ersten IND durch FDA ist ein bedeutender Meilenstein für unser Unternehmen. Sie bestätigt die Fähigkeit unserer Cytosin-Baseneditor-Technologie für gezielte AID-vermittelte Mutagenese (TAM), Krankheiten zu bekämpfen, die bisher als unheilbar galten – und erweitert damit die Anwendungsmöglichkeiten der Geneditierungstechnologie im gesamten Körper. Als zweite Generation von CRISPR-Cas9 bieten Baseneditoren ein enormes Potenzial bei deutlich geringeren Off-Target-Risiken“, sagte Dr. Chunyan He, CEO von GenAssist. „GenAssist ist das erste Unternehmen, das Geneditierungsmedikamente für die DMD-Indikation einsetzt. [Weiterlesen: Was ist Exon-Skipping und wie funktioniert es?]
Durch die dauerhafte Reparatur des mutierten DMD-Gens kann die Basenbearbeitung DMD-Patienten langfristig zugutekommen. Wir sind begeistert vom Potenzial dieses Programms, Patienten neue Behandlungsmöglichkeiten zu bieten und die Genbearbeitung als neuen therapeutischen Ansatz für DMD zu demonstrieren. Darüber hinaus treibt GenAssist andere DMD-Exon-Skipping-Programme voran, die mehr als die 30%-DMD-Population abdecken.“
