Roche gibt neue Ergebnisse der EMBARK-Studie zu Elevidys bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt

Roche gab heute ermutigende Topline-Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie bekannt, einer weltweiten, doppelblinden, randomisierten Phase-III-Untersuchung von Elevidys (Delandistrogen-Moxeparvovec), der ersten Gentherapie, die für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen wurde.

Im Vergleich zu einer vorgegebenen, propensitätsgewichteten, unbehandelten externen Kontrollgruppe zeigten sich zwei Jahre nach der Elevidys-Behandlung statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen in drei wichtigen motorischen Funktionstests: NSAA, TTR und 10MWR. Zwischen einem und zwei Jahren nach der Verabreichung vergrößerten sich die funktionellen Unterschiede zwischen den mit Elevidys behandelten Patienten und denen in der externen Kontrollgruppe. Insgesamt gesehen zeigen diese Ergebnisse, dass Elevidys durchweg von Nutzen war.

„Nach zwei Jahren Behandlung mit Elevidys sehen wir im Alltag dieser Jungen zahlreiche nachhaltige Vorteile, die alle auf das krankheitsmodifizierende Potenzial des Medikaments bei Duchenne hinweisen“, sagte Levi Garraway, MD, Ph.D., Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung bei Roche. „Diese Ergebnisse, zu denen Verbesserungen beim Stehen, Gehen und Laufen gehören, stellen bedeutende Fortschritte dar und wir planen, sie den Gesundheitsbehörden so schnell wie möglich mitzuteilen.“

Mehr lesen: Häufig gestellte Fragen zu Elevidys