Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), Huntington-Krankheit (HD), Fettleibigkeit und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gehören zu den wichtigsten ungedeckten medizinischen Bedürfnissen, die das Unternehmen zu lösen versucht. Die Nachricht wurde vor der Präsentation des Unternehmens am 13. Januar 2025 auf der 43. jährlichen JP Morgan Healthcare-Konferenz veröffentlicht.
Pläne für die Exon 53 Skipping-Studie
- WVE-N531 ist ein Exon-Skipping-Oligonukleotid, das die Produktion von endogenem, funktionalem Dystrophin-Protein zur Behandlung von Jungen mit DMD, bei denen Exon-53-Skipping auftritt, induzieren soll.
- Wichtige Erfolge im Jahr 2024
- Zwischenergebnisse der Phase-2-Studie FORWARD-53 zu WVE-N531 zeigten eine äußerst konsistente, an den mittleren Muskelinhalt angepasste Dystrophinexpression von 9,0% (Bereich: 4,6-13,9%), die beste Muskelversorgung ihrer Klasse, mehrere Indikatoren für eine verbesserte Muskelgesundheit sowie ein sicheres und gut verträgliches Profil.
- Erwartete bevorstehende Meilensteine:
- Die FORWARD-53-Studie läuft noch und alle Patienten haben sich entschieden, die Behandlung im geplanten Verlängerungsteil der Studie mit monatlichen Dosen von WVE-N531 fortzusetzen.
- Wave geht davon aus, die 48-wöchigen FORWARD-53-Daten vorlegen und im ersten Quartal 2025 eine Rückmeldung von den Aufsichtsbehörden zu einem Weg zur beschleunigten Zulassung erhalten zu können.
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