أوقفت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) مؤقتًا ثلاث تجارب سريرية جارية لدواء إيليفيديس (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك-روكل)، وهو علاج جيني طورته شركة ساريبتا وسوّقته شركة روش. وقد أثار هذا الخبر، وإن كان متوقعًا، حزنًا عميقًا لدى مرضى ضمور العضلات دوشين (DMD).
قبل روش وساريبتا وEMA، كان أول مجتمع ينشر هذا الإعلان هو شريكنا التركي >>> DMD Dayanisma.
Roche has issued a letter to the community which you can read here. (PDF)
جدول المحتويات
لماذا تم إيقاف التجارب السريرية لـ Elevidys؟
بعد وفاة صبي يبلغ من العمر 16 عامًا مصابًا بضمور العضلات دوشين والذي تلقى جرعة من Elevidys في 18 مارس 2025، تغيرت توقعات العلاج الجيني، الذي يتم تسويقه بسعر تجاري قدره $3 مليون دولار، بشكل مفاجئ.اقرأ المزيد)
SRP-9001-104 متوقف مؤقتًا
مصدر: التجربة السريرية لـ SRP-9001-104
ENVOL (دراسة 302) متوقف مؤقتًا
مصدر: التجربة السريرية لـ SRP-9001-302
SRP-9001-303 متوقف مؤقتًا
مصدر: التجربة السريرية لـ SRP-9001-303
يتعلم أكثر: ممثل DMD WarrioR التركي يشارك آراءه حول العلاج الجيني Elevidys.
