أول فتاة في العالم تتلقى العلاج الجيني Elevidys: رانيا سكوت
عندما كانت رانيا سكوت في الثانية من عمرها فقط، تغير عالمها بسبب تشخيص غير متوقع: ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهي مجموعة من الأمراض التي تسبب ضعف العضلات واختلال وظائف الجسم.
قام أطباء نظام الرعاية الصحية بجامعة ميامي ومستشفى هولتز للأطفال بتقييم فعالية ELEVIDYS
يلعب أطباء نظام صحة جامعة ميامي ومستشفى هولتز للأطفال دورًا رئيسيًا في توفير إمكانية الوصول إلى ELEVIDYS. يوفر العلاج جينًا دقيقًا وظيفيًا...
الأسئلة الشائعة حول عقار Elevidys المستخدم لعلاج ضمور العضلات دوشين
تؤدي الحالة الوراثية المعروفة باسم ضمور العضلات دوشين (DMD) إلى ضعف العضلات تدريجيًا. ويكون الأولاد أكثر عرضة للإصابة بضمور العضلات دوشين، حيث تظهر الأعراض أولاً...
ماذا يعني DMD Warrior؟
محارب دوشين (المعروف أيضًا باسم محارب دوشين) هو مصطلح يستخدم لوصف الأفراد الذين تم تشخيصهم بمرض ضمور العضلات دوشين، وهو اضطراب وراثي نادر...
هل طفلي مصاب بمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)؟
عندما يتأمل الآباء السؤال "هل طفلي مصاب بضمور العضلات دوشين (DMD)؟" فإنهم غالبًا ما يجدون أنفسهم يتصارعون مع دوامة من المشاعر...