أعلنت شركة Keros Therapeutics عن خطوة مهمة في تطوير رينفاتيرسيبت، وهو علاج تجريبي لضمور دوشين العضلي (DMD). أعلنت الشركة في 28 سبتمبر 2026 أنه تم إعطاء الجرعة الأولى للمريض في المرحلة الثانية من التجارب السريرية لتقييم رينفاتيرسيبت لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.
تتوقع الشركة الحصول على البيانات الأولية من التجربة في النصف الأول من عام ٢٠٢٧. ومع ذلك، ولأن دواء رينفاتيرسيبت لا يزال قيد الدراسة، فإن الهدف من التجربة هو تحديد ما إذا كان العلاج آمنًا، ومقبولًا، ومفيدًا للأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني. وهو ليس علاجًا معتمدًا لضمور العضلات الدوشيني حتى الآن.
ما هو رينفاتيرسيبت؟
صُمم دواء رينفاتيرسيبت للتأثير على الإشارات البيولوجية المشاركة في نمو العضلات والعظام. وهو نوع من العلاج يُعرف باسم مثبطات الربيطة. يعمل هذا الدواء على منع تأثير بروتينين، هما الميوستاتين والأكتيفين أ، اللذين قد يُحدّان من نمو العضلات والعظام.
بحسب دراسة أجريت على دواء Keros، فإن حجب هذه الإشارات قد يُسهم في دعم تجديد العضلات، وزيادة حجمها وقوتها، والحد من التليف والالتهاب، وتقليل تراكم الدهون، وتحسين صحة العظام. وتُعد هذه التأثيرات جزءًا من الأساس العلمي لدراسة دواء رينفاتيرسيبت في علاج ضمور العضلات الدوشيني.
أظهرت أبحاث المرحلة الأولى السابقة التي أُجريت على متطوعين أصحاء ملاحظات تتعلق بكتلة العضلات، وكتلة الدهون، وكثافة المعادن في العظام. وقد شكلت هذه النتائج جزءًا من الأساس للانتقال بالبرنامج إلى المرحلة الثانية من التطوير السريري.
ما الذي ستدرسه المرحلة الثانية من تجربة DMD؟
تُعدّ دراسة المرحلة الثانية، المُعرّفة برقم NCT07704099، تجربة سريرية مفتوحة التسمية ومتعددة المجموعات. هدفها الرئيسي هو تقييم سلامة وتحمل دواء رينفاتيرسيبت لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني. اقرأ المزيد: NCT07704099
صُممت الدراسة لتشمل مرضى في مراحل مختلفة من تطور المرض، بما في ذلك المرضى القادرين على المشي في المراحل المتأخرة والمرضى غير القادرين على المشي في المراحل المبكرة. كما سيدرس الباحثون عدة جوانب أخرى لفهم كيفية تأثير العلاج على الجسم.
تشمل هذه الدراسات علم حركية الدواء، الذي يصف كيفية انتقال الدواء عبر الجسم، والأجسام المضادة للدواء، التي تُشير إلى ما إذا كان الجهاز المناعي يتفاعل مع العلاج. كما سيُقيّم الباحثون تكوين الجسم والوظائف الحركية المتعلقة بالعضلات الهيكلية، والوظائف الحركية، والقلب، والرئتين.
يُعد هذا النهج الشامل مهماً لأن ضمور العضلات الدوشيني يؤثر على أكثر من مجرد القدرة على المشي. فضعف العضلات قد يؤثر أيضاً على وظائف الجهاز التنفسي، وصحة القلب، وتكوين الجسم، والوظائف البدنية العامة.
لماذا تُعد هذه المحاكمة مهمة؟
يُعدّ ضمور العضلات الدوشيني اضطرابًا وراثيًا متفاقمًا يُسبب ضعفًا في العضلات ويؤثر على أجهزة متعددة في الجسم. ورغم توفر العديد من طرق العلاج أو تطويرها، يواصل الباحثون البحث عن علاجات قد تُعالج جوانب أخرى من المرض.
يمثل رينفاتيرسيبت نهجاً مختلفاً عن العلاجات المصممة لاستعادة إنتاج الديستروفين. بدلاً من ذلك، يهدف إلى تعديل المسارات البيولوجية المشاركة في بيولوجيا العضلات والعظام.
ستوفر دراسة المرحلة الثانية معلومات مهمة حول ما إذا كانت التأثيرات البيولوجية التي لوحظت في الأبحاث السابقة قابلة للترجمة إلى نتائج ملموسة لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني. ومع ذلك، سيتعين تقييم النتائج بعناية قبل استخلاص أي استنتاجات حول فعاليتها.
بالنسبة للعائلات التي تتابع مسار علاج ضمور العضلات الدوشيني، ستكون المحطة الرئيسية التالية هي البيانات السريرية المتوقعة في النصف الأول من عام 2027. وحتى تتوفر تلك النتائج، ينبغي اعتبار رينفاتيرسيبت علاجًا تجريبيًا وليس علاجًا معتمدًا لضمور العضلات الدوشيني.
قد تتغير معلومات التجارب السريرية مع تقدم الدراسة، لذا يجب على المرضى وعائلاتهم دائمًا التحقق من سجل التجارب الرسمي ومناقشة المشاركة في التجارب السريرية مع فريق الرعاية الصحية الخاص بهم.
