أعلنت اليوم شركة Precision BioSciences، وهي شركة لتحرير الجينات في المرحلة السريرية تستخدم منصة ARCUS® الجديدة الخاصة بها لتطوير علاجات تحرير الجينات في الجسم الحي للأمراض ذات الاحتياجات غير الملباة العالية، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف مرض الأطفال النادر لـ PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
جدول المحتويات
بروتين ديستروفين كامل الطول تقريبًا
قالت سيندي أتويل، رئيسة التطوير والأعمال في Precision BioSciences: "إن الحصول على تصنيف مرض الأطفال النادر يُبرز الحاجة الملحة غير المُلباة التي تستلزم خيارات علاجية جديدة للأولاد المصابين بضمور العضلات الدوشيني". وأضافت: "برنامجنا PBGENE-DMD، الأول من نوعه، والذي يُوظّف القدرات المُتمايزة لمنصة ARCUS لتحرير الجينات لاستئصال الإكسونات 45-55 من جين الديستروفين، لديه القدرة على تحقيق تحسن ملموس وفائدة وظيفية مستدامة مع مرور الوقت لما يصل إلى 60% من مرضى ضمور العضلات الدوشيني. صُمّم نهجنا لتعديل تسلسل الحمض النووي للمريض بشكل دائم، مما يُنتج بروتين ديستروفين طبيعيًا، بطول كامل تقريبًا، يُعرف بفعاليته لدى البشر. نتطلع إلى إكمال دراسات السموم النهائية المُمكّنة لـ IND، الجارية حاليًا، وتوليد البيانات السريرية الأولية، والمتوقع صدورها في عام 2026".
ما هو PBGENE-DMD؟
PBGENE-DMD هو برنامج تطوير شركة Precision لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD). يستخدم هذا النهج نوكليازين متكاملين من نوع ARCUS، يُعطى عن طريق حقنة واحدة في فيروس AAV واحد، لاستئصال الإكسونات 45-55 من جين الديستروفين، بهدف استعادة بروتين الديستروفين كامل الطول تقريبًا داخل الجسم لتحسين النتائج الوظيفية. يهدف PBGENE-DMD إلى معالجة أكثر من 60% من مرضى ضمور العضلات الدوشيني.
في الدراسات ما قبل السريرية، أظهر بروتين PBGENE-DMD قدرته على استهداف أنواع عضلية رئيسية مرتبطة بتطور مرض دوشين العضلي، وأحدث تحسينات وظيفية ملحوظة ودائمة في نموذج فأر مصاب بمرض دوشين العضلي. استعاد بروتين PBGENE-DMD قدرة الجسم على إنتاج بروتين ديستروفين وظيفي كامل تقريبًا في عضلات متعددة، بما في ذلك أنسجة القلب ومجموعات عضلية هيكلية رئيسية مختلفة. بالإضافة إلى ذلك، عدّل بروتين PBGENE-DMD الخلايا الجذعية العضلية الساتلية، والتي يُعتقد أنها ضرورية لتحقيق المتانة على المدى الطويل والتحسين الوظيفي المستدام.
يتعلم أكثر: Precision BioSciences PBGENE-DMD يستعيد إنتاج بروتين الديستروفين كامل الطول تقريبًا
