أعلنت شركة ميتاجينومي، وهي شركة متخصصة في الأدوية الوراثية الدقيقة وتلتزم بتطوير العلاجات العلاجية للمرضى باستخدام مجموعة أدوات تحرير الجينات الخاصة بها، اليوم عن نشر في مجلة Nature Communications يصف نظام CAST الجديد والمدمج لدمج الجينات الكبيرة المستهدفة في الجينوم البشري.
تشكل أنظمة CAST من شركة Metagenomi حلاً محتملاً لتطوير الأدوية الجينية العلاجية، حيث تؤدي هذه الأنظمة الطبيعية مهمة بالغة الأهمية في مجال تحرير الجينات: التكامل الدقيق القابل للبرمجة لحمولات الجينات الكبيرة.
تتمتع هذه التقنية بإمكانية معالجة مجموعة كبيرة من الأمراض الوراثية المعقدة الناتجة عن أي طفرات في فقدان الوظيفة، مثل داء ويلسون، والتليف الكيسي، وضمور دوشين العضلي. تُظهر البيانات المنشورة حديثًا نهجًا رائدًا في دمج الجينات العلاجية بدقة في الجينوم البشري، بناءً على نتائج سابقة أثبتت إمكانات هذه الأنظمة.
اكتُشف نظام Cas12k CAST الجديد والمدمج من ميتاجينومي باستخدام منصة ميتاجينوميكس المعتمدة على الذكاء الاصطناعي، وطُوّر لتحقيق تكامل جينومي قابل للبرمجة ومُستهدف في الخلايا البشرية. وأظهر علماء ميتاجينومي تكامل حمولات متعددة في موقع آمن معروف في الجينوم البشري، مُوضحين بذلك سمات النظام الخاصة بالموقع، وقابليته للبرمجة، وتعدد استخداماته.
تُسلّط الدراسة الضوء على التطورات الرئيسية في ترجمة CAST للتطبيقات العلاجية، بما في ذلك القدرة على إعادة الاستهداف إلى موقع آمن في الجينوم البشري، والتكامل الكامل لجين ذي صلة علاجية، وتبسيط عملية التوصيل باستخدام mRNA "الكل في واحد". تُقدّم هذه النتائج رؤى جديدة حول مناهج التكامل الجينومي واسعة النطاق والمُوجّهة لتطوير علاجات تعديل الجينات داخل الجسم الحي. ستُركّز الأعمال المستقبلية على توسيع هذه القدرات وتحسين النظام للتطبيقات السريرية، مع توقع تحقيق تطورات إضافية في عام ٢٠٢٥.
