يعمل الدكتور رينزي هان، أستاذ طب الأطفال في جامعة إنديانا، على تطوير علاج جيني جديد لعلاج مرض دوشين (DMD)، ويسعى للحصول على تمويل لمواصلة الدراسة.
بحسب إعلانٍ صادرٍ عن جامعة إنديانا في يوليو 2024، فقد خضعت هذه المعالجة الجينية الجديدة للتجربة على الفئران، وحققت نتائج باهرة. وبصفتنا موقع "محاربو ضمور العضلات الدوشيني"، تواصلنا مع الدكتور رينزي هان للاستفسار عن الوضع الحالي لهذه الدراسة.
نحن الآن نبحث عن التمويل
ومن بين أعماله المكثفة، أجابنا: "لقد أظهر نهجنا الجديد في العلاج الجيني نتائج واعدة في النماذج الحيوانية قبل السريرية. ونحن نسعى الآن للحصول على التمويل لإجراء المزيد من اختبارات الفعالية والسلامة قبل السريرية قبل أن نبدأ التجارب السريرية في غضون عامين تقريبًا".
قال الدكتور رينزي هان، المؤلف الرئيسي للدراسة وأستاذ طب الأطفال في كلية الطب بجامعة إنديانا: "إن العلاج الجيني الحالي لضمور العضلات دوشين يستخدم نسخة مختصرة من الديستروفين. ولسوء الحظ، لا يوفر هذا الخيار الحماية الكاملة للعضلات لأنه يفتقر إلى العديد من المجالات الوظيفية المهمة للديستروفين الكامل الطول".
ورغم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت مؤخرا على العلاج الجيني باستخدام ميكروديستروفين لعلاج ضمور العضلات دوشين، إلا أن هان قال إن النتائج العلاجية كانت أقل إرضاء من المتوقع.
وبناءً على خبرتهم في استخدام أساليب الفيروسات المرتبطة بالغدة الدرقية لتوصيل جينات علاجية كبيرة الحجم إلى الخلايا، قام هان وفريقه في مركز هيرمان ب. ويلز لأبحاث طب الأطفال بتطوير نظام ناقل ثلاثي للفيروسات المرتبطة بالغدة الدرقية لتوصيل نسخة كاملة من بروتين الديستروفين إلى العضلات.
النسخة الكاملة من بروتين الديستروفين
“قال هان: "لقد قمنا بتحسين واختبار نظامنا الجديد ثلاثي المتجهات للتأكد من أنه ينتج ويجمع بروتين الديستروفين كامل الطول بشكل فعال". “"أكدت بياناتنا أننا نجحنا في استعادة ديستروفين كامل الطول في كل من العضلات الهيكلية وعضلات القلب للفئران المصابة بضمور العضلات الدوشيني، مما أدى إلى تحسينات كبيرة في صحة عضلاتها وقوتها ووظيفتها."”
وقد تقدم هان بطلب براءة اختراع مؤقت لنظام ناقل الفيروس المرتبط بالغدة الدرقية الثلاثية، وهو يتعاون مع مكتب الابتكار والتسويق في جامعة إنديانا لتطوير العلاج نحو التوافر في السوق. كما يسعى للحصول على تمويل إضافي حتى يتمكن المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين من الوصول إلى خيارات علاجية جديدة واعدة.
وقال "أعتقد أن هذا النهج الجديد للعلاج الجيني يقدم مزايا كبيرة للمرضى مقارنة بما هو متاح لهم حاليا، وأنا حريص على إدخاله في مزيد من التطوير السريري".
ومن بين مؤلفي الدراسة الآخرين في كلية الطب بجامعة إنديانا يوان تشو، وتشن تشانغ، وويدونغ شياو، ورولان دبليو هيرزوغ.
