想到当今世界，全球各国的儿童仅仅因为无法获得急需的医疗服务而过早失去生命，真是令人心碎。这是许多患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童的悲惨现实，杜氏肌营养不良症是一种罕见的毁灭性遗传病，会导致肌肉逐渐无力，最终导致早逝。尽管有救命的治疗方法，但这些孩子仍然因无法获得治疗而死亡，这一事实是我们不能忽视的。残酷的事实是，我们所有人都要为这场危机负责。
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谁有罪？
DMD 协会、卫生部和药品制造商均有罪！
DMD 是一种遗传性疾病，主要影响男孩，逐渐剥夺他们的行走能力，导致呼吸和心脏衰竭，并缩短预期寿命，通常到 20 岁。然而，希望仍然存在。DMD 的治疗方法，例如外显子跳跃疗法和基因疗法，已经由 FDA（美国食品和药物管理局）和 EMA（欧洲药品管理局）等主要卫生当局开发和批准。如果及时实施，这些治疗方法可以为儿童提供更好的生活质量甚至生存的机会。
但尽管取得了这些进步，一个令人心碎且不公平的现实仍然存在：数百万儿童仍然无法获得这些救命的治疗。这种情况在现代社会是不可想象的，但对于全球各地的家庭来说，这是一场每日的战斗。[阅读更多： 杜氏肌营养不良症市场不断增长：但并非所有家庭都能获得治疗]
为什么会发生这种情况？
这种差距背后的原因是多方面的，根源在于系统性问题。其中一个主要障碍是成本。像 DMD 这样的先进治疗方法价格昂贵，在许多低收入或中等收入国家，这些治疗方法对于大多数家庭来说根本无法承受。在较富裕的国家，虽然这些治疗方法可能可用，但官僚主义的繁文缛节、保险覆盖范围限制以及某些地区缺乏认识和支持仍然导致儿童无法获得这些治疗。
卫生部的作用
我们呼吁世界各国卫生部立即采取有意义的行动。这些政府有责任确保其公民的健康和福祉，包括患有 DMD 等罕见疾病的儿童。2025 年，儿童仍然死于可治愈的疾病，这是不可接受的。卫生部必须优先考虑罕见病治疗的可用性和可负担性，确保必要的资金并改善获得最佳医疗服务的机会。
各国政府还必须努力简化新疗法的审批流程，确保家庭在为孩子的生命而战时不会受到官僚主义的负担。必须制定政策，为这些家庭建立一个全球支持网络，确保没有一个患有 DMD 的孩子因为出生地或家庭经济状况而被抛弃。
DMD 治疗药物制造商：行动起来
同样，生产 DMD 治疗药物的制药公司也负有道义上的责任。虽然他们在治疗药物研发方面取得了令人难以置信的进步，但他们的工作不能止步于实验室或诊所。我们需要他们承担起确保全世界都能公平获得这些治疗药物的责任。这意味着要以所有家庭都能负担得起的方式定价治疗药物，提供经济援助计划，并与国际卫生组织合作，将治疗药物分发到医疗资源匮乏的地区。
我们理解研发需要大量投入，但治疗所带来的利润不能以牺牲需要治疗的儿童的生命为代价。 如果这些公司真的声称自己的业务是改善生活，那么他们的努力就必须致力于确保这些拯救生命的疗法能够惠及最需要的人。
为什么我们都有责任
虽然卫生部和制造商发挥着关键作用，但我们其他人也不能免责。每当我们听到儿童死于 DMD 的消息时，我们绝不能视而不见。这不仅仅是医生、父母或政府的责任——这是一个全球性问题，需要我们所有人的同情和集体行动。不应仅仅因为地理或经济界限而让患有可治愈疾病的儿童继续遭受不公正对待。[阅读更多： 接受 DMD 基因治疗的挑战：地理决定命运吗？]
提高认识、支持相关慈善机构以及要求制药公司和政府承担责任都是我们可以有所作为的方式。我们每个人都有能力为一个没有孩子死于杜氏肌营养不良症的世界做出贡献。[阅读更多： 询问您所在国家的 DMD 协会：杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家？]
呼吁变革
我们必须团结起来，要求不再有儿童因为缺乏必要的医疗服务而死于可治愈的 DMD 疾病。这是一场为生命而战的战斗，我们不能输。对于卫生部，我们敦促你们采取大胆行动。对于 DMD 治疗药物的制造商，我们呼吁你们确保你们的创新药物能够惠及每一个有需要的儿童。对于我们所有人，我们请求你们坚定不移地支持这场拯救儿童生命的全球运动。
现在是改变的时候了。让我们确保下一代患有 DMD 的儿童不会因为我们的不作为而遭受痛苦或死亡。他们值得更好的待遇——我们也一样。
该怎么办？
- DMD 协会应该停止处理无意义的事情，并让卫生部和制药商联合起来。
- DMD 治疗药物制造商必须立即在所有国家申请许可。
- 治疗费用需要降低到每个家庭都能承受的水平。[阅读更多： 杜氏肌营养不良症：治疗和费用]
应像巴西一样实施风险分担模式
一次性基因治疗，疗效持续时间未知，却要花费$3百万，这并不正常。
我们希望卫生部和制药公司能够齐心协力，立即找到解决这一问题的办法。[阅读更多： 巴西政府预计将与罗氏公司共同实施 ELEVIDYS 风险分担模式]
个人运动不是解决方案
你喜欢看到家人组织个人活动吗？为什么你们还等着做点什么？这是什么样的良心啊！
个人募捐活动是家庭的最后希望。有些家庭会成功，但不幸的是，有些家庭无法筹集到所需的资金！
去做点什么并成为一名英雄吧！
我们呼吁制药公司采取行动
制药公司最关心的并不是年底的收入，而是与卫生部的联系，以确保 DMD 儿童的病情减缓。
与您所在国家的卫生部、您关注的协会、您支持的政客、您周围的 DMD 患者以及制药公司分享这篇文章。
团结一心让我们更加强大。
