家已获批准的治疗方法 Vamorolone(Agamree)在苏格兰获得批准 已获批准的治疗方法 2025年1月13日 PepGen 宣布将停止外显子 51 跳跃研究的临床试验 2025 年 5 月 29 日 Entrada Therapeutics 获得欧盟授权,开展杜氏肌营养不良症外显子 45 跳跃临床试验 2025 年 5 月 28 日 Entos Pharmaceuticals 开发可重复给药的全长肌营养不良蛋白基因疗法:Fusogenix PLV 方法 2025 年 5 月 22 日 Genethon报告GNT0004基因治疗临床试验结果:CK水平永久性下降超过75% 2025 年 5 月 19 日 Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生 2025 年 5 月 15 日 苏格兰药物联盟 (SMC) 批准苏格兰 NHS 使用 Agamree (Vamorolone)。 药物 vamorolone(也以品牌名称 Agamree 销售)已于 2025 年 1 月 13 日星期一获得苏格兰药物联盟 (SMC) 批准,作为苏格兰四岁及以上患者杜氏肌营养不良症的治疗选择。 阅读更多: Agamree (vamorolone) 是什么?Agamree 的用途是什么? - 跟着我们 - 来源英国肌肉萎缩症协会 标签阿加姆里苏格兰瓦莫洛酮 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章杜氏肌营养不良症的营养指南:应吃的食物和应避免的食物下一篇文章Edgewise Therapeutics 宣布 2025 年计划 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 Duvyzat (Givinostat) 是什么? 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025年4月4日Genethon 首席执行官 Frederic Revah 宣布 GNT0004 基因疗法将为 DMD(杜氏肌营养不良症)带来惊人效果 DMD 战士 - 2025年1月22日用于治疗杜氏肌营养不良症的下一代脂质纳米颗粒 (LNP) DMD 战士 - 2024年10月4日Satellos 使用 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症的狗进行实验,结果显示其肌营养不良蛋白水平接近正常水平 加载更多