迈阿密大学健康系统和霍尔茨儿童医院的医生在获得 ELEVIDYS 药物使用方面发挥着重要作用。
该疗法将功能性微基因传递给肌肉细胞，有可能阻止 DMD 进展，并且在某些情况下可能逆转它。
拉尼娅是第一位接受 ELEVIDYS 治疗的女性。
15 岁的 Raniya 和 8 岁的 Amir 姐弟于 10 月下旬在 Holtz 儿童医院接受了一次 ELEVIDYS 注射。他们可能要等几个月才能知道治疗是否成功，但早期迹象令人鼓舞。
“最近的一次复诊中，拉尼娅的状况已经好多了，感觉自己更加强壮，可以更多地走路，也不再那么依赖轮椅了，”洛佩兹-阿尔贝罗拉医生说。
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