DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症患儿家庭创立,土耳其许多 DMD 患者都关注该社区,该社区希望有资格跳过外显子 51 的儿童能够接受药物治疗。[阅读更多: 关于 Eteplirsen (Exondys 51) 用于 DMD 治疗的常见问题]
根据DMD Dayanisma Community发给DMD Warrior的信息,得知土耳其国会议员Talih Ozcan就杜氏肌营养不良症(DMD)患者的诊断、治疗和社会权利问题所提出的书面质询,卫生部在官方答复中,将Eteplirsen(Exondys 51)纳入了付款范围。[阅读更多: DMD Dayanisma 社区]
Ataluren 和 Eteplirsen
土耳其卫生部回应称,“用于治疗杜氏肌营养不良症的含有活性成分Ataluren和Eteplirsen的药物在我国尚未获得许可,由医生在国外药品供应范围内以患者为单位向我院提出申请。相关申请由我院个人治疗评估委员会进行评估,如果认为使用该药物合适,则通过国外药品供应商从国外进口该药物,并向患者提供使用该药物的途径。”
据 DMD Dayanisma 社区称,有资格接受 Exon 51 跳过治疗的患者并不知道他们可以从卫生部获得药物,因为土耳其官方协会尚未在其网站上就此问题发布任何公告。
另一位议员的书面质询也得到了类似的答案
卫生部对Omer Faruk Gergerlioglu先生提出的另一个问题也给出了类似的答复。
虽然卫生部表示 Ataluren 和 Eteplirsen 药物属于监管范围,但并未针对 ELEVIDYS 做出任何答复。
其他议员的问答
哈塔伊议员阿德南·埃夫伊克·齐尔金
问:
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穆格拉 MP 塞尔丘克 奥兹达
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安卡拉议员德尼兹·德米尔
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回答:
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伊斯坦布尔议员 DOĞAN BEKİN
问:
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回答:
https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/989d106c-ff18-46ed-a112-220065f9ee15.pdf
伊斯坦布尔 MP 咖啡店
问:
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回答:
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