有资格接受外显子 51 跳跃治疗的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

根据土耳其议员向卫生部长提交的有关杜氏肌营养不良症(DMD)的书面质询答复,据了解,含有有效成分Ataluren和Eteplirsen(Exondys 51)的药品属于支付范围。

DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症患儿家庭创立,土耳其许多 DMD 患者都关注该社区,该社区希望有资格跳过外显子 51 的儿童能够接受药物治疗。[阅读更多: 关于 Eteplirsen (Exondys 51) 用于 DMD 治疗的常见问题]

根据DMD Dayanisma Community发给DMD Warrior的信息,得知土耳其国会议员Talih Ozcan就杜氏肌营养不良症(DMD)患者的诊断、治疗和社会权利问题所提出的书面质询,卫生部在官方答复中,将Eteplirsen(Exondys 51)纳入了付款范围。[阅读更多: DMD Dayanisma 社区]

书面质询建议文本

有资格接受外显子 51 跳跃治疗的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

对书面质询建议文本的回应

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土耳其卫生部回应称,“用于治疗杜氏肌营养不良症的含有活性成分Ataluren和Eteplirsen的药物在我国尚未获得许可,由医生在国外药品供应范围内以患者为单位向我院提出申请。相关申请由我院个人治疗评估委员会进行评估,如果认为使用该药物合适,则通过国外药品供应商从国外进口该药物,并向患者提供使用该药物的途径。”

据 DMD Dayanisma 社区称,有资格接受 Exon 51 跳过治疗的患者并不知道他们可以从卫生部获得药物,因为土耳其官方协会尚未在其网站上就此问题发布任何公告。

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