有资格接受外显子 51 跳跃治疗 (Eteplirsen) 的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

根据土耳其议员向卫生部长提交的有关杜氏肌营养不良症(DMD)的书面质询答复,据了解,含有有效成分Ataluren和Eteplirsen(Exondys 51)的药品属于支付范围。

DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症患儿家庭创立,土耳其许多 DMD 患者都关注该社区,该社区希望有资格跳过外显子 51 的儿童能够接受药物治疗。[阅读更多: 关于 Eteplirsen (Exondys 51) 用于 DMD 治疗的常见问题]

根据DMD Dayanisma Community发给DMD Warrior的信息,得知土耳其国会议员Talih Ozcan就杜氏肌营养不良症(DMD)患者的诊断、治疗和社会权利问题所提出的书面质询,卫生部在官方答复中,将Eteplirsen(Exondys 51)纳入了付款范围。[阅读更多: DMD Dayanisma 社区]

书面质询建议文本

有资格接受外显子 51 跳跃治疗的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

对书面质询建议文本的回应

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Ataluren 和 Eteplirsen

土耳其卫生部回应称,“用于治疗杜氏肌营养不良症的含有活性成分Ataluren和Eteplirsen的药物在我国尚未获得许可,由医生在国外药品供应范围内以患者为单位向我院提出申请。相关申请由我院个人治疗评估委员会进行评估,如果认为使用该药物合适,则通过国外药品供应商从国外进口该药物,并向患者提供使用该药物的途径。”

据 DMD Dayanisma 社区称,有资格接受 Exon 51 跳过治疗的患者并不知道他们可以从卫生部获得药物,因为土耳其官方协会尚未在其网站上就此问题发布任何公告。

另一位议员的书面质询也得到了类似的答案

卫生部对Omer Faruk Gergerlioglu先生提出的另一个问题也给出了类似的答复。

虽然卫生部表示 Ataluren 和 Eteplirsen 药物属于监管范围,但并未针对 ELEVIDYS 做出任何答复。

对书面质询建议文本的回应

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其他议员的问答

哈塔伊议员阿德南·埃夫伊克·齐尔金

问:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/b101fec8-f472-4e16-9d61-71c8b434f39f.pdf

回答:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/7f300fa9-cb30-4f74-ac96-2612cce98092.pdf

穆格拉 MP 塞尔丘克 奥兹达

问:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/44e73af5-333e-49db-913b-f9fc8141d146.pdf

回答:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/7c1ca59f-1e20-480c-aac7-a2c65cab6c33.pdf

安卡拉议员德尼兹·德米尔

问:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/4fa81408-c780-45d5-9640-26e17b98062e.pdf

回答:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/0dd13f2d-fcff-4df2-bc79-5db4dfce5cd8.pdf

伊斯坦布尔议员 DOĞAN BEKİN

问:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/6f7aa69d-4456-450c-9e68-2f5802704d44.pdf

回答:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/989d106c-ff18-46ed-a112-220065f9ee15.pdf

伊斯坦布尔 MP 咖啡店

问:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/80a4deb6-a24a-42c0-8489-3de01989cfaa.pdf

回答:

https://cdn.tbmm.gov.tr/KKBSPublicFile/D28/Y3/T7/WebOnergeMetni/c5adb248-7eb0-448a-9972-b2cf7c990189.pdf

另请阅读: 巴西政府预计将与罗氏公司共同实施 ELEVIDYS 风险分担模式

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