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外显子跳跃
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研究
杜氏肌营养不良症 (DMD) 外显子 51 跳跃疗法:有希望的治疗方法和临床试验
数字微镜
哪些突变适合外显子 45 跳跃?
新闻稿
Eteplirsen (Exondys 51) 治疗可显著减缓杜氏肌营养不良症患者的心脏功能衰退
新闻稿
PepGen 暂停外显子 51 跳跃研究
数字微镜
杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的外显子缺失是什么?外显子缺失会导致什么后果?
新闻稿
Entrada Therapeutics 获得 FDA 批准,开始 ENTR-601-44 外显子跳跃治疗临床试验
社论
杜氏肌营养不良症市场不断增长:但并非所有家庭都能获得治疗
社论
接受 DMD 基因治疗的挑战:地理决定命运吗?
研究
即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 44 跳跃疗法
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日
必读
新闻稿
罗氏将在 2025 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 会议上分享正在进行的 Elevidys 基因治疗研究
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Dyne Therapeutics 宣布,在 DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症的 1/2 期 DELIVER 试验中,患者在 18 个月内获得了前所未有的持续功能改善
研究
马德里研究人员利用纳米粒子治疗杜氏肌营养不良症取得重要进展