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外显子跳跃
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数字微镜
杜氏肌营养不良症可通过外显子 44 跳跃疗法治疗的突变和缺失
数字微镜
杜氏肌营养不良症中外显子50跳跃疗法可治疗的突变
研究
即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 51 跳跃疗法
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哪些突变适合外显子 45 跳跃?
新闻稿
Eteplirsen (Exondys 51) 治疗可显著减缓杜氏肌营养不良症患者的心脏功能衰退
新闻稿
PepGen 暂停外显子 51 跳跃研究
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杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的外显子缺失是什么?外显子缺失会导致什么后果?
新闻稿
Entrada Therapeutics 获得 FDA 批准,开始 ENTR-601-44 外显子跳跃治疗临床试验
社论
杜氏肌营养不良症市场不断增长:但并非所有家庭都能获得治疗
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024 年 12 月 26 日
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RGX-202基因疗法3期临床试验开始
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