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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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Dyne Therapeutics 宣布美国 FDA 受理 Z-Rostudirsen 的生物制品许可申请 (BLA)，Z-Rostudirsen 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 51 跳跃疗法。

新闻稿 2026 年 7 月 20 日 0

受杜氏肌营养不良症 (DMD) 影响的家庭收到了令人鼓舞的消息…….

Santhera扩大Biomedica协议，将AGAMREE（Vamorolone）分销范围扩展至中亚和高加索地区。

新闻稿 2026 年 7 月 13 日 0

Santhera今日宣布扩大其独家经销范围…….

杜氏肌营养不良症患者的肌酸激酶水平：正常范围、肌酸激酶水平升高、诊断、血液检查及常见问题解答

数字微镜 2026 年 7 月 10 日 0

杜氏肌营养不良症（DMD）患者的肌酸激酶水平…….

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关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题

已批准的疗法 2024年12月26日 4

一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法

社论 2026 年 4 月 10 日 9

杜氏肌营养不良症潜在新基因疗法的概况…….

残酷的真相：杜氏肌营养不良症的治疗费用为何失控

社论 2026 年 4 月 6 日 2

杜氏肌营养不良症的治疗费用已成为一大难题…….

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