Solid Biosciences 发布 SGT-003 基因治疗临床试验信息

Solid Biosciences 透露，SGT-003 基因治疗临床试验中已有四名患者接受治疗；所有患者均耐受性良好，未观察到副作用；前三名患者的数据预计将于 2025 年第一季度公布。

SGT-003 杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因治疗

• 在正在进行的 INSPIRE DUCHENNE 临床试验中，前四名接受治疗的患者对 SGT-003 的耐受性仍然良好。
• 扩大的 INSPIRE DUCHENNE 方案下的患者招募和剂量测定正在进行中。
• 北美有六个临床站点（五个在美国，一个在加拿大）。
• 英国药品和保健品管理局 (MHRA) 批准了 INSPIRE DUCHENNE 临床试验申请 (CTA)，预计初始站点将于 2025 年下半年启动。
• Solid 预计将于 2025 年第一季度报告前三名患者服药的数据。

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