阿尔伯塔大学的研究人员开发出一种分子，可以绕过基因突变来恢复关键的肌肉修复蛋白。详细了解 OligomicsTx 基因治疗研究……
阿尔伯塔大学的一个研究小组迈出了第一步，证明其创新基因疗法可以成功治疗一种名为 dysferlinopathy 的罕见遗传病，这种病会损害人体修复受损肌肉的能力。
在最新发表的研究成果中，该团队报告称，他们已经开发出一种新的反义寡核苷酸来治疗肌萎缩蛋白病。这种分子在用于治疗肌萎缩蛋白病患者的细胞时，有效地恢复了肌肉修复蛋白肌萎缩蛋白的功能。这种分子触发了一种称为“外显子跳跃”的过程，使细胞能够绕过有缺陷的遗传指令并产生重建肌肉组织所需的蛋白质。[阅读更多]
“我们的目标是开发新的治疗方法，并最终利用反义寡核苷酸和 CRISPR 基因组编辑等新技术治愈肌肉萎缩症和神经肌肉疾病，帮助患者重新行走。”医学遗传学教授 Toshifumi Yokota 表示。[横田利文是谁？]
- 跟着我们 -
