Insmed 正准备使用其突破性的基因疗法 INS1201 来对抗杜氏肌营养不良症。在 FDA 于 2024 年 12 月批准其试验性新药 (IND) 申请后，Insmed 打算在 2025 年上半年启动 INS1201 的 I 期临床试验。
什么是 Insmed INS1201 基因治疗？
INS1201 直接作用于中枢神经系统，通过鞘内给药，而 Elevidys 则需要全身静脉注射。这种有针对性的给药策略旨在解决全身基因治疗的安全性和有效性问题。
鞘内给药可将所需剂量大幅降低 10 至 50 倍，通过将药物集中在需要的地方，可防止全身毒性和脱靶效应。尽管存在脊髓损伤、神经损伤和感染风险等障碍，但这可能为患者提供更安全、更成功的选择，尤其是考虑到静脉治疗中使用的大剂量病毒载体的安全问题。
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