Elevidys 是全球唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法，于 2023 年 6 月在美国获得加速批准，目前已在阿联酋、卡塔尔、科威特、巴林、阿曼和巴西获批，用于治疗 4 至 5 岁患有杜氏肌营养不良症且已确认 DMD 基因突变的儿童。[阅读更多： 罗氏公司宣布EMA已开始对ELEVIDYS进行审查]
Sarepta Therapeutics 宣布，美国将在 2024 年扩大 FDA 疗法的批准范围，将 Elevidys 疗法用于治疗 4 岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。
FDA 扩大批准杜氏肌营养不良症患者基因疗法
在此声明之后，美国食品药品监督管理局扩大了对Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的批准，这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，适用于4岁及以上的患有DMD基因突变的可以行走和不能行走的DMD患者。[阅读更多： Sarepta 获得 DMD 的全面批准和标签扩展]
Elevidys 在哪些国家获得批准？
Elevidys基因疗法目前已获得美国、阿拉伯联合酋长国、卡塔尔、科威特、巴林、阿曼和巴西的批准。
Elevidys 在欧洲获得批准了吗？
罗氏宣布 EMA 已开始审查用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 Elevidys 营销授权申请。
EMA 的研究正在欧洲和土耳其进行。杜氏肌营养不良症患者及其家属正在密切关注其进展，并热切地等待着他们能够获得这种药物的那一天。
目前，欧洲 (EMA)、以色列、沙特阿拉伯和瑞士正在审查批准申请。[阅读更多： 罗氏]
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