Elevidys 是全球唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法，于 2023 年 6 月在美国获得加速批准，目前已在阿联酋、卡塔尔、科威特、巴林、阿曼、巴西和以色列获批，用于治疗 4 至 5 岁患有杜氏肌营养不良症且已确认 DMD 基因突变的儿童。[阅读更多： 罗氏公司宣布EMA已开始对ELEVIDYS进行审查]
Sarepta Therapeutics 宣布，美国将在 2024 年扩大 FDA 疗法的批准范围，将 Elevidys 疗法用于治疗 4 岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。
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FDA 扩大批准杜氏肌营养不良症患者基因疗法
在此声明之后，美国食品药品监督管理局扩大了对Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的批准，这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，适用于4岁及以上的患有DMD基因突变的可以行走和不能行走的DMD患者。[阅读更多： Sarepta 获得 DMD 的全面批准和标签扩展]
Elevidys 在哪些国家获得批准？
Elevidys 基因疗法目前已获得美国、阿拉伯联合酋长国、卡塔尔、科威特、巴林、阿曼、巴西和以色列的批准。
EMA 不会批准 Elevidys 吗？
由于一名接受 Elevidys 基因治疗的 16 岁儿童死亡，欧洲药品管理局 (EMA) 要求暂停研究 104 (NCT06241950)、研究 302 (ENVOL、NCT06128564) 和研究 303 (ENVISION、NCT05881408)，等待调查完成。 (阅读更多： 104 研究、302 研究和 303 研究在欧洲暂停)
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Elevidys 在欧洲获得批准了吗？
欧洲药品管理局委员会裁定，这种名为 Elevidys 的疗法未能在研究中证明其能够改善患者的运动能力。 欧洲药品管理局建议拒绝批准用于治疗杜氏肌营养不良症的药物 Elevidys 的上市许可。 - 阅读更多： 欧洲药品管理局（EMA）对Elevidys发出负面意见 –
瑞士、新加坡、香港和沙特阿拉伯目前正在审核批准申请。[阅读更多： Roche]
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