FDA 将 Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) 指定为治疗携带外显子 44 跳跃突变的 DMD 患者的突破性疗法

Avidity Biosciences 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 delpacibart zotadirsen (del-zota) 突破性疗法认定，用于治疗携带可进行外显子 44 跳跃的突变 (DMD44) 患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。

Del-zota 目前正在针对患有 DMD44 的人进行第 2 阶段 EXPLORE44 开放标签扩展 (EXPLORE44-OLE™) 试验评估，这是该公司为 DMD 开发的多种 AOC 中的第一个。

DMD 是一种罕见的遗传病，其特征是由于肌营养不良蛋白的丢失而导致的进行性肌肉损伤和无力，这种疾病通常在很小的时候就开始了。 Del-zota 旨在将磷酸二酰胺吗啉寡聚体 (PMO) 输送到骨骼肌和心脏组织，以专门跳过肌营养不良蛋白基因的第 44 个外显子并实现接近全长的肌营养不良蛋白的产生。 - 阅读更多： Avidity Biosciences 公布 Del-zota 的正面顶线数据，显示肌营养不良蛋白水平持续、统计上显著改善 –

Avidity首席医疗官Steve Hughes医学博士表示：“突破性疗法认定进一步凸显了FDA对del-zota在解决DMD44根本病因方面的巨大潜力以及为DMD患者群体提供创新治疗方案的迫切需求的认可。在1/2期EXPLORE44试验中，我们看到包括肌营养不良蛋白在内的多种生物标志物取得了显著且持续的改善，我们致力于尽快将del-zota带给DMD44患者，并按计划在2025年底提交生物制品许可申请(BLA)。 ”

在已完成的针对DMD44患者的1/2期EXPLORE44®试验中，del-zota显示出外显子跳跃显著增加、肌营养不良蛋白生成显著增加、肌酸激酶水平显著且持续降低至接近正常水平，并且始终具有良好的安全性和耐受性。Avidity计划于2025年第四季度公布正在进行且已全部入组的2期EXPLORE44-OLE试验的顶线数据和功能数据。

了解更多： 杜氏肌营养不良症可通过外显子 44 跳跃疗法治疗的突变和缺失

公司仍按计划于2025年底提交生物制品许可申请（BLA）。Avidity公司正在为FDA获批后，在美国推出用于治疗DMD44的del-zota进行商业化准备。Del-zota的预期上市为Avidity后续推出其他神经肌肉项目奠定了基础，例如用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的del-desiran和用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的del-brax。

突破性疗法认定是一种旨在加快开发和审查用于治疗严重疾病的药物的过程，初步临床证据表明该药物可能在临床重要终点上比现有疗法有显著改善。

除了获得突破性疗法认定外，del-zota 此前还被 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 授予孤儿药认定，并被 FDA 授予用于治疗 DMD44 的罕见儿科疾病和快速通道认定。

了解更多： 即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 44 跳跃疗法

- 跟着我们 -