Italfarmaco 的子公司 ITF Therapeutics 今天宣布，该公司在其 2 期和 3 期（EPIDYS）试验的开放标签扩展中公布了 Duvyzat（Givinostat）作为杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的积极的长期安全性和有效性数据。
该研究结果发表在《临床和转化神经病学年鉴》上，表明长期使用新型组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂 givinostat 与皮质类固醇联合治疗，可以延缓 6 岁及以上患有 DMD 的门诊患者的病情进展。
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了解更多: Duvyzat (Givinostat) 是什么？
重要的是，在接受Givinostat治疗的各个治疗组中均观察到了临床益处，对关键的活动功能（例如从地面起身、爬楼梯和行走能力）产生了积极影响。Givinostat已在美国、欧盟和英国获得上市许可。
- 《临床和转化神经病学年鉴》发表的新数据表明，长期使用 givinostat 治疗可以显著延缓杜氏肌营养不良症患者关键活动功能的丧失。
- 无论疾病开始时处于哪个阶段，各治疗组均观察到了显著的临床益处。
- Givinostat 在长期使用过程中仍保持良好的耐受性，这与之前的临床试验结果一致。
- 延伸研究的平均随访时间超过 36 个治疗个月，部分患者自开始接受 givinostat 治疗以来已接受治疗超过八年。
该研究纳入了多组患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩，所有男孩均接受了不同疗程的吉维诺他治疗。部分患者在进入延伸研究之前曾参加过 EPIDYS 的 2 期或 3 期临床试验（接受过活性药物治疗或安慰剂治疗）。其他患者在符合资格标准后直接入组延伸研究，无需参加主试验。部分患者的总治疗暴露时间超过八年。
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