Insmed 基因疗法 (INS1201) 有望挑战杜氏肌营养不良症 (DMD)
Insmed 正准备使用其突破性的基因疗法 INS1201 来对抗杜氏肌营养不良症。Insmed 打算启动 I 期临床试验...
Solid Biosciences 发布 SGT-003 基因治疗临床试验信息
Solid Biosciences 分享称，SGT-003 基因治疗临床试验中已有四名患者接受治疗；所有患者均表现出良好的耐受性......
Liubov Gushchina 博士的外显子 17 跳跃研究获得资助
我们很高兴地宣布美国神经肌肉基金会 (ANF) 2024 年研究员奖的获奖者。Liubov Gushchina 博士因... 荣获该奖项。
FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药
FDA 因其产生全长新肌肉的卓越能力，已授予 IPS HEART 用于 GIVI-MPC 的孤儿药资格 (ODD)...
ImmunoForge 获得 FDA IND 批准，用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验
pemziviptadil 是一种治疗 DMD 心肌病的药物，每周使用一次，基于 ImmunForge 的 ELP 平台（弹性蛋白样多肽平台），这是一种长效...