Medera是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发新一代疗法，攻克心血管疾病。该公司及其临床开发部门Sardocor与堪萨斯大学医学中心今日宣布，MUSIC-DMD 1b期临床试验的首例患者已成功治愈。该试验旨在研究AAV1.SERCA2a基因，这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD-CM)继发性心肌病的一次性基因疗法。
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首位接受 SRD-001 治疗的患者
患者成功通过左桡动脉入路，采用Medera专有的微创冠状动脉内灌注技术进行治疗。患者对手术耐受良好，住院观察一晚后出院。
DMD心肌病的基因治疗：SRD-001
Medera首席执行官兼联合创始人Ronald Li博士表示：“这一里程碑代表着杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病治疗领域的一项关键进展。随着呼吸干预措施的实施，患者生存率不断提高，但心脏并发症已成为杜氏肌营养不良症患者死亡的主要原因。我们Sardocor部门的创新型首例人体基因疗法，通过我们专有的冠状动脉内输注方法，为解决这一关键的未满足医疗需求提供了一种极具前景的解决方案。该方法已在其他适应症中得到证实，能够安全可靠地将治疗基因直接递送至受影响的心脏组织。”
MUSIC-DMD 1b期临床试验
MUSIC-DMD 1b 期试验是一项开放标签、对照研究，旨在评估 AAV1.SERCA2a 对患有 DMD 相关心肌病的成年男性的安全性和有效性。AAV1.SERCA2a 是一种腺相关病毒血清型 1 (AAV1) 基因疗法，可将 SERCA2a 基因直接递送至心肌细胞。
该研究将招募最多12名参与者，分为低剂量组、高剂量组和对照组。杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的特征是心肌细胞钙超载，导致进行性纤维化和心力衰竭。AAV1.SERCA2a旨在通过增加SERCA2a蛋白的产生来恢复DMD-CM患者的钙处理能力，从而有可能逆转潜在的疾病进程。
SRD-001临床试验–NCT06224660
学习开始时间（实际）: 2024-10-02
小学完成情况（预计）: 2027-10
研究完成情况（预计）: 2030-10
参与人数（预计）：12（男性）
位置：美国
适合学习的年龄: 18岁及以上（成人，老年人）
SRD-001 第 1b 阶段参与标准
受试者必须符合纳入标准才有资格参与。如果受试者患有其他疾病或正在接受其他治疗，导致无法接受基因治疗，则可能无法参与。点击此研究链接，即可查看完整的纳入和排除标准： NCT06224660 –。
我如何联系 Sardocor？
名称：Sardocor Corp.
电话号码：+1-617-880-7616
电子邮件: [email protected]
