欧洲药品管理局 (EMA) 建议在欧盟有条件地授权 Duvyzat (givinostat) 用于治疗六岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症 (DMD)。Duvyzat 是一种与皮质类固醇疗法联合口服的混悬液。
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Duvyzat 可以治疗 DMD 吗？
DMD 无法治愈，治疗主要集中在皮质类固醇疗法、预防挛缩以及心脏和呼吸功能的医疗护理。（什么是 Duvyzat (givinostat)？)
Duvyzat 安全吗？
Duvyzat 的安全性概况基于 179 名患者的数据。接受 Givinostat 治疗的患者中最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、血小板减少症（血小板水平降低）、呕吐、高甘油三酯血症（血液中甘油三酯（一种脂肪）水平升高）和发烧。
Duvyzat 已获欧洲批准
Duvyzat 建议获得有条件上市许可，这是欧盟的监管机制之一，旨在促进早期获取满足未满足医疗需求的药物。如果药物立即可供患者使用的好处大于尚未获得所有数据所带来的风险，则此类批准允许 FDA 推荐获得该药物的上市许可，即使其数据不如通常预期完整。
为了确认 Duvyzat 的疗效，该公司已被要求对能够行走的 DMD 患者进行一项随机、安慰剂对照研究，并根据接受 givinostat 治疗的 6 岁及以上 DMD 儿童患者登记册的数据进行一项上市后疗效和安全性研究。
CHMP 采纳的意见是 Duvyzat 走向患者可及性的一个中间步骤。该意见将提交至欧盟委员会，以就其在欧盟范围内的上市许可做出决定。一旦获得上市许可，各成员国将根据该药物在本国国家卫生体系中的潜在作用/用途，自行决定价格和报销事宜。
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