在肌营养不良症小鼠模型中，英国研究人员宣布了一种可应用于临床的移植方法，该方法利用水凝胶中 CRISPR 校正的人类成肌细胞来产生可行的肌肉组织。
肌营养不良蛋白基因突变会导致杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一种使人衰弱且无法治愈的肌肉萎缩症。尽管细胞疗法具有潜力，但很难获得足够的具有成肌潜力的干细胞/祖细胞来成功接种疫苗。
水凝胶输送系统
为了产生无限量的成肌祖细胞 (MPC) 用于移植，现在由于人类多能干细胞、胚胎干细胞或诱导性多能干细胞分化方案的进步，这一障碍得以克服。然而，肌肉注射供体细胞在临床上被认为是侵入性的且不切实际，因为需要数百次注射才能覆盖大片受影响的骨骼肌区域。
在 Yung-Yao Lin 博士的指导下，伦敦玛丽女王大学的研究人员开发了一种移植策略，将水凝胶介导的递送与源自 DMD 患者干细胞的 CRISPR 校正的人类成肌祖细胞 (MPC) 相结合，以克服这一递送挑战。 他们的研究结果最近发表在Cell Reports Medicine上。
全长肌营养不良蛋白
Blizard 研究所和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所合作开展了这项研究，结果表明，制造的载有细胞的 3D 水凝胶结构成功植入缺乏肌营养不良蛋白的 mdx 裸鼠体内，而无需宿主肌肉进行预处理。 研究小组称，移植细胞在移植后 4 周和 5-6 个月产生了全长的肌营养不良蛋白。
最重要的发现是，人类肌纤维在功能上整合到营养不良小鼠的肌肉中，与小鼠运动神经元建立神经肌肉连接，并由小鼠血管维持。此外，人类 PAX7 阳性细胞填充了卫星细胞微环境，表明肌肉持续再生的可能性。
幸运的是，该研究发现长期植入（5-6个月）的小鼠没有出现癌症迹象，从而解决了重要的安全问题。 对于 DMD 和其他肌萎缩症，这些结果为基于水凝胶的细胞疗法提供了强有力的概念验证。
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