伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员报告称，一种新的基因编辑工具可以帮助细胞机制跳过导致疾病的基因部分，已被用于减少阿尔茨海默病小鼠模型中淀粉样β斑块前体的形成。
SPLICER 使用一种称为外显子跳跃的基因编辑方法，这种方法对于由产生错误折叠或有毒蛋白质的突变引起的健康状况特别有用，例如杜氏肌营养不良症或亨廷顿氏病。
生物工程学教授佩雷斯-皮涅拉表示：“但对于阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病或杜氏肌营养不良症等疾病，这种方法具有很大的潜力。下一步是研究在这些疾病中去除目标外显子的安全性，并确保我们不会产生有毒或缺乏关键功能的新蛋白质。我们还需要进行长期的动物研究，看看疾病是否会随着时间的推移而发展。”
