Bobcat mRNA, ekzon atlama veya AAV-mikrodistrofi mekanizmalarından farklı çalışır. Bu yeni nesil yöntem, Duchenne kas distrofisi için düşük maliyetli ilaçların üretilmesini sağlayabilir.
Duchenne Kas Hastalığı tedavisinde FDA tarafından onaylanan pek çok ekzon atlama terapisi veya Elevidys gibi gen terapisi, fahiş fiyatlarıyla hastaları endişelendiriyor.
Bobcat mRNA yöntemiyle geliştirilen ilaçların daha uygun fiyatlı olacağı belirtiliyor.
İçindekiler
Bobcat mRNA nedir?
Bobcat mRNA, büyük proteinleri (13 kb'den büyük) kodlayan yüksek kaliteli mRNA'yı son derece verimli ve uygun maliyetli bir şekilde üreten tescilli bir doğrusal mRNA teknolojisidir. Bunu bir lipit nanopartikül (LNP) sağlar. Elixirgen Therapeutics, ilk olarak Bobcat mRNA'sının bilinen en büyük insan geni olan distrofin ile nasıl kullanılabileceğini araştırıyor.
Bobcat mRNA Teknolojisi Güvenilir mi?
Şirket, Bobcat mRNA-DMD enjeksiyonuyla ilgili klinik öncesi hayvan çalışmalarında herhangi bir güvenlik sorunu gözlemlemediğini belirtiyor.
Bobcat mRNA'nın güvenliğini alternatif yöntemlerle karşılaştırırken, dikkate alınması gereken birkaç önemli husus vardır. mRNA bir virüs olmadığından, bir AAV yönteminin hem üretim hem de uygulamada uyması gereken biyogüvenlik standartlarından muaftır. Özellikle, mRNA, AAV'nin aksine yeniden dozlanabilir. Bağışıklık tepkisi endişeleri nedeniyle, AAV tabanlı tedaviler genellikle birden fazla dozlanamaz.
Bobcat mRNA'sı Kas Gücünü Artırabilir mi?
Şirket, DMD için bir fare modeli olan mutant fareler üzerinde bir çalışma yürüttü ve kas gücünde işlevsel iyileşmeler buldu. Elixirgen araştırma şirketi, haftalık mRNA-DMD dozlarıyla ön kol kaslarında iyileşmeler gösterdiğini söylüyor. Ayrıca, ön kol kaslarına tek bir mRNA-DMD enjeksiyonunun mutant farelerde kas gücünü geri kazandırabileceğini belirtiyor.
Bu çalışmalar, belirli bölgelerdeki ve sonunda tüm vücuttaki kas terapisi için tam uzunlukta distrofin kodlayan bir mRNA'nın iletilmesinin mümkün olabileceğini göstermektedir. Hem lokal hem de sistemik tam uzunlukta distrofin yaklaşımları, yürüyebilen ve yürüyemeyen DMD hastaları için yararlı tedaviler olabilir.
Bobcat mRNA'nın Avantajları
Ekzon atlama ilaçları ve AAV-mikrodistrofin dahil olmak üzere mevcut tedaviler, DMD hastaları için çığır açıcı olmuştur. Ancak, kasları zayıflatan semptomları daha etkili bir şekilde önleyebilecek veya tedavi edebilecek terapötikler geliştirmeye yönelik önemli bir ihtiyaç devam etmektedir.
Distrofin, DMD'ye neden olan bir proteindir. Bu nedenle, tüm proteini geri kazandıran bir tedavi teorik olarak uygun işlevi geri kazandırmalıdır.
Bilim insanları ayrıca tam uzunluktaki distrofinin kısaltılmış versiyondan daha kararlı olduğunu ve daha uzun bir ömre sahip olduğunu biliyorlar. Özellikle ekzon atlama, hasta popülasyonunun yalnızca küçük bir yüzdesini hedef alacaktır.
Bobcat mRNA teknolojisiyle geliştirilen ve tam uzunluktaki versiyonunu kullanan bir tedavi, tam olarak hangi mutasyona sahip olursa olsun herkes tarafından kullanılabilir.
[…] Bobcat mRNA nedir? Bobcat mRNA Duchenne Musküler Distrofisi İçin Nasıl Çalışır? […]