Sarepta tarafından geliştirilen ve Roche tarafından pazarlanan bir gen terapisi olan ELEVIDYS'in (delandistrogene moxeparvovec-rokl) devam eden üç klinik denemesi, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından geçici olarak durduruldu. Beklenen ancak istenmeyen bu haber, Duchenne kas distrofisi (DMD) topluluğunda derin bir üzüntüye neden oldu.
Roche, Sarepta ve EMA'den önce bu duyuruyu yayınlayan ilk topluluk Türk ortağımızdı >>> DMD Dayanışma.
Roche, topluma bir mektup gönderdi, mektubu burada okuyabilirsiniz.PDF)
İçindekiler
Elevidys Klinik Araştırmaları Neden Durduruldu?
18 Mart 2025'te Elevidys infüzyonu alan Duchenne kas distrofisi hastası 16 yaşındaki bir erkek çocuğunun ölümünden sonra, $3 milyon dolarlık ticari fiyatla pazarlanan gen terapisinin görünümü aniden değişti.Devamını oku)
SRP-9001-104 Geçici Olarak Durduruldu
Kaynak: SRP-9001-104'ün Klinik Denemesi
ENVOL (Çalışma 302) Geçici Olarak Durduruldu
Kaynak: SRP-9001-302'nin Klinik Denemesi
SRP-9001-303 Geçici Olarak Durduruldu
Kaynak: SRP-9001-303'ün Klinik Denemesi
Daha fazla bilgi edin: DMD WarrioR'un Türkiye Temsilcisi Elevidys Gen Terapisi Hakkındaki Görüşlerini Paylaşıyor.
