FDA, IPS HEART'ın Becker Musküler Distrofisi için GIVI-MPC Kök Hücre Terapisini Yetim İlaç Olarak Belirledi

Becker kas distrofisi (BMD) tedavisi için FDA, kas distrofisi (MD) hastalarının yeni kas dokusu oluşturmasına yardımcı olmayı amaçlayan bir kök hücre tedavisi olan IPS Heart'ın GIVI-MPC'sini yetim ilaç olarak belirledi.

FDA, Becker Musküler Distrofisi (BMD) hastalarında tam uzunlukta distrofin ile yeni kas üretme konusundaki olağanüstü kapasitesi nedeniyle GIVI-MPC'ler için IPS HEART Yetim İlaç Tanımı (ODD) almaya hak kazandı.

IPS HEART tarafından GIVI-MPC'lerin sarkopeni, genç ve çok yaşlı Duchenne Musküler Distrofi (DMD) fareleri ve distrofik domuzlardan oluşan bir fare modelinde tam uzunlukta insan distrofinli yeni insan kası ürettiği gösterilmiştir. GIVI-MPC'lerin zayıflatıcı hastalıkları tersine çevirmek için olağanüstü platform potansiyelini göstermek amacıyla, FDA daha önce GIVI-MPC'lere DMD için Yetim İlaç Tanımı vermiştir.

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz


Sıcak Konular

İlgili Makaleler