Şiddetli nöromüsküler ve nörolojik hastalıkların tedavisini dönüştürmeyi hedefleyen yeni nesil oligonükleotid tedavilerini geliştiren klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi PepGen, bugün Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında PGN-EDO51'in Faz 2 CONNECT2-EDO51 çalışmasını, Şirket devam eden Faz 2 CONNECT1-EDO51 çalışmasındaki 10 mg/kg kohortundan elde edilen sonuçları inceleyene kadar geçici olarak durdurma kararını gönüllü olarak aldığını duyurdu.
CONNECT1 çalışmasının ilk iki kohortu tamamen kayıtlıdır ve 10 mg/kg kohortundan elde edilen verilerin 2025'in üçüncü çeyreğinde açıklanması beklenmektedir. Şirketin 23 Ocak 2025 tarihli son güvenlik güncellemesinden bu yana PGN-EDO51 ile ilgili yeni bir güvenlik sorunu gözlemlenmemiştir.
- Bizi takip edin -
