Solid Biosciences, SGT-003 Gen Terapisi için Klinik Deneme Hakkında Bilgi Yayımladı
Solid Biosciences, SGT-003 gen terapisi klinik denemesinde dört hastaya doz verildiğini ve tüm hastalarda iyi tolere edildiğini paylaştı...
Dr. Liubov Gushchina'nın Ekzon 17 Atlama Çalışması Hibe ile Ödüllendirildi
American Neuromuscular Foundation'ın (ANF) 2024 Araştırmacı Hibe Ödülü'nün kazananlarını tanıtmaktan mutluluk duyuyoruz. Dr. Liubov Gushchina, ödülü şu çalışmayla aldı...
FDA, IPS HEART'ın Becker Musküler Distrofisi için GIVI-MPC Kök Hücre Terapisini Yetim İlaç Olarak Belirledi
FDA, tam uzunlukta yeni kas üretme konusundaki olağanüstü kapasitesi nedeniyle GIVI-MPC'ler için IPS HEART Yetim İlaç Tanımı (ODD) almaya hak kazandı...
ImmunoForge, DMD Kardiyomiyopatisi İçin 'Pemziviptadil'in 2. Faz Klinik Denemesi İçin FDA IND Onayı Aldı
DMD kardiyomiyopatisi için bir ilaç olan pemziviptadil, haftada bir kez kullanılır ve ImmunForge'un uzun etkili ELP Platformu (Elastin Benzeri Polipeptit Platformu) temel alınarak üretilmiştir...
Dyne Therapeutics, DM1'de DYNE-101 ve DMD'de DYNE-251 için planları duyurdu
Dyne Therapeutics, 10 Ocak 2025'te düzenlediği bir yatırımcı etkinliğinde DYNE-101 ve DYNE-251 terapileri için olumlu klinik veriler duyurdu. Miyotonik distrofi için DYNE-101...