Keros Therapeutics bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin ("FDA") KER-065'ye Duchenne kas distrofisi ("DMD") tedavisi için Yetim İlaç statüsü verdiğini duyurdu.
Başkan ve İcra Kurulu Başkanı Jasbir S. Seehra, "KER-065 için Yetim İlaç unvanını almak, DMD hastaları için karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyacı vurguluyor," dedi. "Bu unvan, KER-065'yi DMD hastalarında Faz 2 klinik denemesine ilerletmemizde Keros için önemli bir kilometre taşı görevi görüyor."
FDA, Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az kişiyi etkileyen nadir tıbbi hastalıklar veya rahatsızlıkları ele alan araştırma aşamasındaki tedavilere Yetim İlaç statüsü vermektedir. Bu statü, nitelikli klinik testler için vergi indirimleri, FDA başvuru ücretlerinin muafiyeti veya kısmi ödemesi ve onaylanması halinde yedi yıllık pazar münhasırlığı gibi belirli potansiyel avantajlar sağlamaktadır.
Devamını oku: Sağlıklı Gönüllülerde KER-065'nin 1. Faz Klinik Çalışması
KER-065 nedir?
KER-065, aktivin reseptörü tip IIA ve aktivin reseptörü tip IIB'den türetilen ve Fc alanı olarak bilinen insan antikorunun bir kısmına kaynaştırılmış modifiye edilmiş bir ligand bağlanma alanından oluşan yeni bir ligand tuzağıdır. KER-065, bir ligand tuzağı görevi görecek ve aktivin reseptörleri aracılığıyla sinyal gönderen iki ligand olan miyostatin ve aktivin A'nın biyolojik etkilerini inhibe edecek şekilde tasarlanmıştır. Bu ligandlar, iskelet kası rejenerasyonunu, kas boyutunu ve gücünü artırır, vücut yağını azaltır, iskelet kası fibrozunu azaltır ve kemik gücünü artırır.
