Shanghai Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesi LE051 Ekzon 51 Atlama Terapisinin Klinik Denemelerine Başlıyor

LE051 çalışmasının amacı, DMD'de LE051 intravenöz tedavisinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektir...

Translarna (Ataluren) EMA Tarafından Reddedildi: Pazarlama Yetkilendirmesi Yenilenmedi

Mayıs 2024'te Avrupa Komisyonu'nun (EC) PTC Therapeutics'yi benimsememe kararı aldığı duyurulmuştu...

DMD WarrioR'un Türkiye Temsilcisi Elevidys Gen Terapisi Hakkındaki Görüşlerini Paylaşıyor: Etkili mi ve Neden Pahalı?

Elevidys'nin Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisindeki etkinliği klinik çalışmalarda ümit verici sonuçlar göstermiştir, ancak...