Solid Biosciences, компания в сфере естественных наук, разрабатывающая точные генетические препараты нового поколения для лечения нервно-мышечных и сердечных заболеваний, сообщила о финансовых результатах за четвертый квартал и весь год, закончившийся 31 декабря 2024 года, а также предоставила обновленную информацию о деятельности компании.
Бо Кумбо, президент и генеральный директор Solid, прокомментировал: «Усердное выполнение наших программ развития Дюшенна и ФА за последние 18 месяцев преобразило Solid и дало нам огромный импульс в 2025 году и далее. Первоначальные 90-дневные данные от первых трех участников испытания фазы 1/2 INSPIRE DUCHENNE нашей программы следующего поколения по мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна), SGT-003, хотя и ранние, показали обнадеживающий опыт безопасности и многообещающие улучшения в биомаркерах целостности и здоровья мышц. Мы считаем, что эти ранние показатели подтверждают потенциал SGT-003 как лучшего в своем классе кандидата на генную терапию для лечения Дюшенна. Мы понимаем волнение вокруг этих данных в сообществах пациентов с Дюшенном, и мы стремимся двигаться целенаправленно и безотлагательно, чтобы как можно быстрее вывести SGT-003 через клинику». (Читать далее)
Положительные начальные клинические данные от SGT-003
Наблюдалось высокое количество копий генома вектора на ядро, устойчивая экспрессия микродистрофина и ранние улучшения дополнительных показателей мышечной целостности, включая:
- Среднее число копий вектора на ядро: 18,7 (N=3),
- Средняя экспрессия микродистрофина: 110% (N=3), измеренная с помощью вестерн-блоттинга,
- Средняя экспрессия микродистрофина: 108% (N=3), измеренная с помощью масс-спектрометрии,
- Средний процент дистрофиноположительных волокон: 78% (N=3), по данным иммунофлуоресценции,
- Средний процент положительных волокон бета-саркогликана: 70% (N=3),
- Средний процент положительных волокон nNOS (нейрональная синтаза оксида азота): 42% (N=3),
- Улучшения 7 дополнительных биомаркеров мышечной целостности (N=3) и
- Раннее среднее улучшение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) 8% от исходного уровня на 180-й день (N=2).
Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о генной терапии Solid Biosciences SGT-003
Встреча с FDA для обсуждения возможных путей ускоренного утверждения для SGT-003
- SGT-003 хорошо переносился 6 участниками, которым вводили препарат по состоянию на дату окончания сбора данных 11 февраля 2025 года, при этом не наблюдалось серьезных нежелательных явлений (СНЯ), предполагаемых непредвиденных серьезных нежелательных реакций (ПННР) или НЯ, связанных с острым поражением печени.
- Набор участников в исследование продолжается, и компания рассчитывает, что к началу второго квартала 2025 года вакцинацию получат более 10 человек, а к четвертому кварталу 2025 года — около 20 человек.
- В середине 2025 года компания планирует запросить встречу с FDA для обсуждения возможных путей ускоренного утверждения SGT-003.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
