Компания Entrada Therapeutics объявила о получении разрешения от Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) и Комитета по этике исследований на начало исследования ELEVATE-45-201. ELEVATE-45-201 — это клиническое исследование фазы 1/2 с многократной возрастающей дозой (MAD) для оценки исследуемого лекарственного препарата ENTR-601-45 компании Entrada для потенциального лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с подтвержденной мутацией в гене МДД, поддающейся пропуску экзона 45.
Узнать больше: Что такое пропуск экзонов?