Сегодня Dyne Therapeutics, компания на клинической стадии, занимающаяся разработкой методов лечения, меняющих жизнь людей с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями, объявила, что DYNE-251 был обозначен Европейской комиссией (ЕК) как орфанный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). DYNE-251 проходит испытания на пациентах с МДД, подверженных пропуску экзона 51, в глобальном клиническом исследовании фазы 1/2 DELIVER.Терапия пропуска экзона 51)
Оглавление
Испытание фазы 1/2 DYNE-251
На клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 года в марте были представлены долгосрочные клинические данные продолжающегося исследования DELIVER DYNE-251. Эти данные показали беспрецедентное и устойчивое функциональное улучшение при выбранной регистрационной дозе. Скорость шага 95-й процентиль (SV95C), объективный цифровой результат, признанный первичной конечной точкой клинических исследований МДД в Европе, является одной из функциональных оценок, используемых в исследовании DELIVER. (Подробнее: Фаза 1/2 DELIVER Испытание DYNE-251)
Что такое орфанный препарат?
ЕС присваивает статус орфанного препарата препаратам и биологическим препаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики редких, опасных для жизни или хронически изнуряющих заболеваний или состояний, которые поражают менее пяти из 10 000 человек в Европейском союзе (ЕС). Статус орфанного препарата предоставляет компаниям определенные преимущества, включая сниженные регулирующие сборы, помощь в составлении клинических протоколов, исследовательские гранты и потенциальную возможность эксклюзивности на рынке ЕС сроком до 10 лет в случае одобрения. DYNE-251 также получил статус орфанного препарата и редкого детского заболевания от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в марте 2023 года.
Ключевые этапы испытания DELIVER
- Dyne продолжает добиваться ускоренного одобрения DYNE-251 по всему миру для пациентов с МДД, которым подходит пропуск экзона 51.
- Dyne полностью зарегистрировала когорту расширения регистрации из 32 пациентов в рамках исследования DELIVER. Данные из этой когорты планируется получить в конце 2025 года.
- Dyne планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ускоренного одобрения в США в начале 2026 года.
О DYNE-251
DYNE-251 — это экспериментальный терапевтический препарат, который проходит оценку в рамках глобального клинического исследования DELIVER фазы 1/2 для людей с МДД, у которых возможен пропуск экзона 51.
Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США присвоило препарату DYNE-251 статус ускоренного рассмотрения, орфанного препарата и препарата для лечения редких детских заболеваний для лечения мутаций МДД, поддающихся пропуску экзона 51.
