Компания Belief BioMed сообщает о выдаче разрешения FDA IND на препарат-кандидат BBM-D101 для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) компании Belief BioMed (BBM) — BBM-D101. BBM — это передовая биотехнологическая компания, которая фокусируется на создании инновационных методов генной терапии.
Целью этого открытого клинического исследования с однократным введением была оценка безопасности и эффективности однократной внутривенной инфузии у пациентов с МДД в возрасте от 4 до 9 лет. Благодаря модифицированному капсиду BBM-D101 более эффективен в трансдукции мышечной ткани. В результате ожидается, что BBM-D101 будет иметь хорошую безопасность, а предлагаемая клиническая дозировка ниже, чем у одобренных сопоставимых продуктов генной терапии аденоассоциированного вируса (AAV).
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
