A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a conclusão do envio de seu Pedido de Licença Biológica (BLA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, buscando aprovação total para o deramiocel, uma terapia celular experimental, para tratar pacientes diagnosticados com cardiomiopatia por distrofia muscular de Duchenne (DMD). Então, o que é Deramiocel e o que ele faz?
O que é Deramiocel?
Deramiocel (CAP-1002), desenvolvido pela Capricor Therapeutics, é um tratamento promissor em investigação para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética grave e progressiva caracterizada por degeneração e fraqueza muscular.
Mecanismo de Ação
Deramiocel é uma terapia baseada em células derivadas de células-tronco mesenquimais (MSC) derivadas do coração. Essas células-tronco têm a capacidade de secretar fatores que dão suporte ao reparo e à regeneração muscular. O objetivo do Deramiocel é aproveitar as propriedades regenerativas dessas células-tronco para reduzir a inflamação, promover o reparo do tecido e potencialmente regenerar o tecido muscular danificado em indivíduos que sofrem de DMD.
Principais pontos do uso potencial do Deramiocel na DMD:
- Terapia baseada em células: O Deramiocel usa células-tronco isoladas do tecido cardíaco, que são então processadas e administradas aos pacientes. Acredita-se que as células-tronco mesenquimais promovem a cura ao liberar proteínas e citocinas que reduzem a inflamação e estimulam a regeneração muscular.
- Visando a regeneração muscular: DMD leva a danos progressivos e fraqueza nos músculos esqueléticos. Deramiocel pode ajudar na regeneração do tecido muscular, estimulando os processos naturais de cura do corpo e criando um ambiente que estimula a sobrevivência e o crescimento das células musculares.
- Potencial para retardar a progressão da doença: Ao tratar a inflamação e apoiar o reparo do tecido muscular, o Deramiocel pode ajudar a retardar a progressão da degeneração muscular na DMD, melhorando potencialmente a mobilidade e a qualidade de vida dos pacientes.
- Método de entrega:As células são normalmente administradas por meio de uma injeção, permitindo que elas atinjam os tecidos musculares danificados e liberem os fatores reparadores.
Capricor Therapeutics conclui a submissão do pedido de licença de produtos biológicos para o US FDA para Deramiocel para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Desde as últimas atualizações, a Capricor Therapeutics vem conduzindo ensaios clínicos para avaliar a segurança e eficácia do Deramiocel para DMD. Os resultados desses ensaios determinarão se esse tratamento pode se tornar uma opção terapêutica viável para indivíduos com Distrofia Muscular de Duchenne.
Se comprovado como eficaz, o Deramiocel pode se tornar um avanço significativo no tratamento da DMD, oferecendo nova esperança aos pacientes e familiares afetados por essa condição desafiadora.
