A Scribe Therapeutics, uma empresa de medicamentos genéticos que está liberando o potencial do CRISPR para transformar a saúde humana, anunciou hoje sua participação na 28ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT), que ocorrerá de 13 a 17 de maio de 2025, no Centro de Convenções Ernest N. Morial em Nova Orleans, Louisiana.
O Scribe Therapeutics fará duas apresentações que mostrarão os avanços contínuos da empresa, possibilitados por sua abordagem CRISPR para desenvolver novos medicamentos genéticos in vivo. Em uma demonstração de potente aplicação terapêutica, o Scribe Therapeutics apresentará novas estratégias de edição genômica utilizando sua tecnologia X-Editor (XE) para direcionar mutações na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença neuromuscular grave que pode levar à insuficiência respiratória e cardíaca. Os resultados deste estudo demonstrarão o XE como uma plataforma eficaz e versátil para o tratamento da DMD e de outras doenças musculares hereditárias.
A apresentação conjunta descreverá o trabalho da Scribe Therapeutics e da Prevail Therapeutics, uma subsidiária integral da Eli Lilly and Company, para desenvolver vetores virais adeno-associados (AAV) autoinativadores, utilizando o XE baseado em CRISPR da Scribe Therapeutics com RNAs-guia autodirecionados, e resultados que demonstram uma edição in vivo potente, transitória e controlável no alvo, no sistema nervoso central de camundongos. As empresas alcançaram recentemente um marco de sucesso em sua colaboração para tratar doenças neurológicas e neuromusculares.
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