A Satellos Bioscience, uma empresa pública de biotecnologia que desenvolve novas abordagens terapêuticas de pequenas moléculas para melhorar o tratamento de doenças e distúrbios musculares, anunciou hoje que concluiu a inscrição de todas as quatro coortes de dose múltipla ascendente (MAD) para o ensaio clínico de Fase 1 do SAT-3247 em voluntários saudáveis.
“A conclusão da inscrição de voluntários saudáveis em nosso teste de Fase 1 marca um marco significativo em nossa missão de desenvolver terapias transformadoras para pacientes com doenças degenerativas”, disse Frank Gleeson, cofundador e CEO da Satellos. “Acreditamos que a SAT-3247 representa uma opção de tratamento nova, bem tolerada e mais favorável como uma terapia oral, uma vez ao dia, projetada para restaurar a regeneração e o reparo muscular em todos os pacientes com DMD, seja usada como um medicamento independente ou uma terapia complementar. Este progresso prepara o cenário para que apresentemos os primeiros dados da Fase 1 em uma grande conferência médica que se aproxima e avança nosso compromisso de fornecer soluções significativas para a comunidade DMD.”
Resumo do anúncio SAT-3247
- A empresa continua no caminho certo para relatar os dados da Fase 1a das coortes de dose única e múltipla ascendente (SAD e MAD) na parte de voluntários saudáveis do estudo no primeiro trimestre de 2025 em uma próxima reunião médica importante
- A parte da Fase 1b do estudo, em pacientes com DMD, está em andamento com a intenção de inscrever até 10 voluntários adultos com DMD geneticamente confirmada durante o primeiro trimestre de 2025.
- O arquivamento da Fase 2 do IND está no caminho certo para ser enviado até o final do primeiro trimestre de 2025
Sobre SAT-3247 Fase 1
O ensaio clínico de Fase 1 é composto por dois componentes. No primeiro componente, 72 voluntários saudáveis foram inscritos em um estudo cego, randomizado, controlado por placebo, escalonado e de desenho paralelo para avaliar a segurança e as propriedades farmacocinéticas do SAT-3247. Os participantes foram randomizados em cinco coortes SAD, quatro coortes MAD e uma coorte de dose de efeito alimentar. O segundo componente, a parte da Fase 1b do ensaio, está em andamento. Até 10 voluntários adultos com DMD geneticamente confirmada serão inscritos em uma coorte de dose única, aberta e de 28 dias para avaliar a segurança e as propriedades farmacocinéticas em pacientes e explorar potenciais marcadores farmacodinâmicos.
O que é SAT-3247
SAT-3247 é um medicamento patenteado de molécula pequena oral que está sendo desenvolvido pela Satellos como um novo tratamento para regenerar o músculo esquelético perdido na distrofia muscular de Duchenne (DMD ou Duchenne) e outras condições degenerativas ou de lesão. A Satellos está promovendo o SAT-3247 como um tratamento potencial para DMD, independente da distrofina e do status de mutação do exon.
