RGX-202, um dos candidatos à terapia genética alternativa desenvolvido para Distrofia Muscular de Duchenne, continua aceitando inscrições de candidatos participantes para ensaios clínicos de fase 3.
Índice
Um ensaio clínico de fase 3 está sendo conduzido pela REGENXBIO para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do RGX-202, uma terapia genética experimental para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para substituir a proteína distrofina ausente nos músculos de homens com DMD, o RGX-202 foi projetado para criar uma nova proteína microdistrofina.
Sobre o estudo de fase 3 do RGX-202
Este é um estudo aberto, multicêntrico e de dose única, denominado AFFINITY DUCHENNE®. Isso implica que o RGX-202, o medicamento da pesquisa, será administrado uma única vez a todos os indivíduos elegíveis em diferentes locais do estudo. Uma infusão intravenosa única do medicamento e aproximadamente 26 consultas médicas são necessárias para a pesquisa de dois anos. Após a administração do RGX-202, as consultas aumentarão em frequência e diminuirão gradualmente. Os participantes serão incentivados a se inscreverem para um estudo de acompanhamento de longo prazo com duração de três anos ao final do período de dois anos, a fim de monitorar sua saúde e o impacto do RGX-202.
O medicamento será administrado por infusão intravenosa (na veia) uma vez. A Avaliação Ambulatorial North Star [NSAA], tarefas de função cronometrada (Tempo para Ficar em Pé [TTStand], Tempo para Caminhar/Correr 10 Metros [TTWR] e Tempo para Subir 4 Escadas [TTClimb]), avaliações de segurança e biópsia muscular para medir os níveis de microdistrofina serão utilizadas para avaliar o impacto do RGX-202. A Escala de Desenvolvimento Motor Peabody, Terceira Edição (PDMS-3) e a velocidade da passada (SV95C), uma avaliação de tecnologia digital em saúde, serão utilizadas para avaliar participantes com menos de quatro anos de idade.
Ensaio clínico de fase 3 RGX-202 – NCT05693142 –
Este é um estudo clínico multicêntrico, aberto, de avaliação de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia clínica de uma dose intravenosa (IV) única de RGX-202 em participantes com Duchenne.
Início do estudo (estimado): 2023-01-04
Conclusão primária (estimada): 2026-02
Conclusão do estudo (estimada): 2028-08
Número de participantes (estimado): 65
Locais: EUA, Canadá.
Idades elegíveis para estudo: 1 ano ou mais (criança, adulto, idoso)
Critérios de participação da Fase 3 do RGX-202
As pessoas devem cumprir os requisitos de inclusão para serem elegíveis. Se uma pessoa tiver outra doença ou estiver em tratamento que a impeça de receber terapia genética, ela poderá não participar. O conjunto completo de critérios de inclusão e exclusão pode ser encontrado clicando no link deste estudo – NCT05693142 – Para participantes qualificados e cuidadores, oferecemos assistência de viagem.
Como posso entrar em contato com o Regenxbio?
Entre em contato com um navegador de pacientes, envie um e-mail para a equipe de defesa do paciente da REGENXBIO em [email protected] ou visite o site do estudo (www.regenxbiodmdtrials.com) para obter mais informações sobre o estudo ou para perguntar sobre a participação.
Saber mais: Resultado do ensaio clínico fase 1/2 do RGX-202 Affinity Duchenne®
