Fraqueza muscular progressiva e mortalidade eventual como resultado de cardiomiopatia ou complicações respiratórias são as marcas registradas da distrofia muscular de Duchenne (DMD), um distúrbio grave ligado ao X. Atualmente, não há cura para a DMD, e o foco principal dos tratamentos padrão é o gerenciamento dos sintomas. As terapias genéticas podem abordar de forma mais eficaz a causa genética da doença empregando medidas imunossupressoras e designs de vetores otimizados.
Quais são os efeitos dos tratamentos de terapia genética na doença da distrofia muscular de Duchenne (DMD), as terapias genéticas funcionam? Aqui está uma análise abrangente.
