Genethon lançará ensaio clínico crucial na Europa com GNT0004, uma terapia genética de microdistrofina de baixa dosagem para distrofia muscular de Duchenne

O Genethon recebeu aprovações das autoridades regulatórias, MHRA e EMA, para iniciar os principais ensaios clínicos de Fase 3 na França e no Reino Unido de sua terapia genética, GNT0004, para distrofia muscular de Duchenne (DMD).

O CEO da Genethon, Frederic Revah, observou: “Estamos muito satisfeitos em poder dar continuidade a esses ensaios e determinados a levar o GNT0004 ao mercado para pacientes jovens e suas famílias que aguardam uma solução terapêutica. Isso marca um passo decisivo para o nosso programa de terapia gênica para DMD, que começou em 2021 e demonstrou resultados extremamente promissores nas primeiras crianças tratadas na Fase 1/2 do nosso estudo de Fase 1/2/3.”

Genethon GNT0004 Ensaio Pivotal de Fase 3

• O estudo duplo-cego será iniciado no Reino Unido e na França a partir de agosto e setembro, e inscreverá 64 meninos de 6 a 10 anos com DMD que mantiveram a capacidade de andar.

• A autorização do estudo de Fase 3 é baseada nos resultados da Fase 1/2 que demonstram a segurança e eficácia da dose de 3×10¹³ vg/kg de microdistrofina, que é menor do que as doses usadas em outras terapias genéticas para distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Redução persistente significativa em CPK

As autorizações de Fase 3 na Europa baseiam-se nos resultados dos estudos de Fase 1/2, que demonstram boa tolerância ao GNT0004, bem como eficácia em termos de expressão de microdistrofina, redução da creatina fosfoquinase (CPK) e função motora. Os pacientes apresentaram melhora prolongada ou estabilização das funções motoras e redução significativa e persistente da CPK, um marcador-chave de dano muscular.

Saber mais: Redução permanente nos níveis de CK de mais de 75%

Os ensaios clínicos duplo-cegos de Fase 3 começarão em agosto e setembro no Reino Unido e na França, utilizando uma única injeção intravenosa de GNT0004, que contém um transgene hMD1 otimizado, uma versão encurtada (3×10¹³ vg/kg de microdistrofina), mas funcional, do gene que codifica a distrofina em um vetor AAV8 associado a tratamento profilático imunológico transitório. O vetor foi desenvolvido para se expressar no tecido muscular e no coração graças a uma sequência promotora Spc5-12 específica para esses tecidos. Serão incluídos 64 meninos de 6 a 10 anos com DMD que mantiveram a capacidade de caminhar.

Sacha, de 9 anos, é uma das crianças que recebeu o tratamento desenvolvido pela Généthon como parte da primeira fase do estudo com microdistrofina, que visa restaurar a produção da proteína em falta nos músculos. Hoje, Sacha corre, escala, salta... movimentos que ele não conseguiria realizar sem o tratamento! Ler mais.

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