A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) sugeriu que o Duvyzat (givinostat) receba uma autorização de comercialização condicional na UE para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em indivíduos que conseguem andar a partir dos seis anos de idade. O Duvyzat é uma suspensão administrada por via oral em conjunto com a terapia com corticosteroides.
Índice
Duvyzat é um tratamento para DMD?
Não há cura para a DMD e o tratamento é centrado na terapia com corticosteroides, prevenção de contraturas e cuidados médicos da função cardíaca e respiratória.O que é Duvyzat (givinostat)?)
O Duvyzat é seguro?
O perfil de segurança do Duvyzat baseia-se em dados de 179 pacientes. Os eventos mais comuns em pacientes tratados com givinostat foram diarreia, dor abdominal, trombocitopenia (baixos níveis de plaquetas sanguíneas), vômitos, hipertrigliceridemia (altos níveis de triglicerídeos, um tipo de gordura no sangue) e febre.
Duvyzat aprovado na Europa
O Duvyzat é recomendado para uma autorização de comercialização condicional, um dos mecanismos regulatórios da UE para facilitar o acesso antecipado a medicamentos que atendem a uma necessidade médica não atendida. Este tipo de aprovação permite que a Agência recomende um medicamento para autorização de comercialização com dados menos completos do que o normalmente esperado, se o benefício da disponibilidade imediata de um medicamento para os pacientes superar o risco inerente ao fato de nem todos os dados estarem ainda disponíveis.
Para confirmar a eficácia do Duvyzat, a empresa foi solicitada a conduzir um estudo randomizado, controlado por placebo em pacientes ambulantes com DMD e um estudo de eficácia e segurança pós-autorização com base em dados de um registro de pacientes com DMD de seis anos ou mais tratados com givinostat.
O parecer adotado pelo CHMP constitui um passo intermédio no caminho do Duvyzat para o acesso dos doentes. O parecer será agora enviado à Comissão Europeia para a adoção de uma decisão sobre uma autorização de introdução no mercado a nível da UE. Uma vez concedida a autorização de introdução no mercado, as decisões sobre preço e reembolso serão tomadas a nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o potencial papel/utilização deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde desse país.
