Enquanto as famílias com DMD lutam para restaurar a saúde de seus filhos, as empresas farmacêuticas cuja missão principal é curar crianças estão focadas nos lucros de fim de ano. Enquanto as empresas de pesquisa analisam o mercado de Distrofia Muscular de Duchenne, as empresas farmacêuticas calculam sua renda. Ninguém pensa nas crianças que não terão acesso aos medicamentos.
Índice
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma das doenças genéticas mais devastadoras e comuns que afetam crianças, principalmente meninos. Essa doença progressiva de desgaste muscular leva a uma perda significativa de força e função, deixando os indivíduos presos a cadeiras de rodas e enfrentando a morte precoce, geralmente na faixa dos vinte ou trinta anos. Para as famílias afetadas pela DMD, a luta não é apenas emocional e física; também é sobre cobrir os altos custos de acesso aos tratamentos.
No entanto, enquanto os pacientes e suas famílias esperam desesperadamente por terapias transformadoras, uma narrativa diferente está se desenrolando no mundo dos investidores e da indústria da biotecnologia. O mercado de Distrofia Muscular de Duchenne, apesar de suas implicações trágicas, tornou-se um setor cada vez mais lucrativo para os investidores, que estão capitalizando seu rápido crescimento. Mas com o número crescente de tratamentos e testes, surge uma realidade desconfortável: a lacuna entre o avanço científico e a acessibilidade do paciente está aumentando.
Custo da terapia genética DMD 3 milhões de dólares
É normal que um tratamento único custe 3 milhões de dólares?
Nenhuma opção de tratamento foi capaz de acabar completamente com a Distrofia Muscular de Duchenne. Então, quão razoável é gastar 3 milhões de dólares em uma opção de tratamento que não tem ideia de quanto tempo vai funcionar? [Leia mais: Sarepta reiterou receita líquida total de produtos de $3,0 bilhões em 2025]
Parece realmente normal para você que uma terapia genética para DMD que pode ser usada apenas uma vez e cuja eficácia ainda não é conhecida custe 3 milhões de dólares americanos?
A empresa farmacêutica está solicitando licenças para terapia genética em todos os países?
Escrevemos para a empresa que desenvolveu a terapia genética e para a empresa que a distribui muitas vezes! Você sabe qual foi a resposta deles?
Nada!
Perguntamos muitas vezes em quais países eles haviam solicitado uma licença, em quais ainda não haviam solicitado e por quê, mas nunca obtivemos uma resposta!
A esperança para tratamentos
A esperança para os pacientes com DMD está no potencial de terapias emergentes que podem retardar ou reverter a progressão da doença. Na última década, houve um progresso considerável na pesquisa e desenvolvimento de terapias genéticas, medicamentos de salto de exon e outras abordagens inovadoras voltadas para o gerenciamento dos efeitos devastadores da DMD. Essas terapias trouxeram novas esperanças para pacientes e famílias que, por gerações, enfrentaram o prognóstico sombrio de uma doença sem cura.
Por exemplo, tratamentos como Elevidys, Exondys 51 e Vyondys 53 foram aprovados pelo FDA, marcando marcos significativos no tratamento da DMD. Esses medicamentos, que visam modificar as mutações genéticas subjacentes em pacientes, fornecem um passo importante para o gerenciamento da condição. Além disso, técnicas pioneiras de edição genética como CRISPR prometem oferecer potencialmente uma solução de longo prazo ao direcionar e corrigir diretamente as mutações genéticas que causam a doença. [Leia mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys]
No entanto, apesar desses avanços, os pacientes enfrentam uma série de barreiras no acesso a esses tratamentos. Altos custos, disponibilidade limitada e desafios de seguro são grandes obstáculos, deixando muitas famílias incapazes de obter cuidados que salvam vidas. Mesmo quando os tratamentos estão disponíveis, sua eficácia ainda está em debate, pois eles podem não funcionar para todos os pacientes ou podem ter efeitos colaterais significativos. O desafio de garantir acesso equitativo a esses tratamentos é uma questão urgente na comunidade DMD.
Investidores capitalizando no mercado em crescimento
Enquanto os pacientes enfrentam uma batalha íngreme e difícil para acessar as terapias de que precisam desesperadamente, o mundo financeiro está observando o mercado de DMD crescer em ritmo acelerado. De acordo com relatórios recentes, espera-se que o mercado de Distrofia Muscular de Duchenne tenha um crescimento substancial na próxima década, impulsionado pelo aumento do investimento em pesquisa, desenvolvimento e comercialização de terapias. [Leia mais: Mercado de distrofia muscular de Duchenne atingirá $5,2 bilhões até 2033]
Esse crescimento atraiu inúmeras empresas de biotecnologia e gigantes farmacêuticas para o espaço DMD, ansiosas para desenvolver o próximo tratamento inovador e capitalizar as lucrativas oportunidades de mercado. O potencial para altos retornos sobre o investimento em terapias DMD é inegável, pois a indústria prevê bilhões de dólares em receita à medida que novos medicamentos são aprovados e os pacientes migram para essas opções.
No entanto, essa corrida de comercialização levanta questões éticas sobre as prioridades da indústria. O fato de os investidores estarem se concentrando nos aspectos monetários dos tratamentos de DMD em vez do acesso e da acessibilidade no mundo real para os pacientes é uma preocupação crescente. Apesar do alto número de ensaios clínicos e aprovações de medicamentos, a realidade para muitos pacientes com DMD é de exclusão, pois os tratamentos permanecem fora de alcance devido a barreiras financeiras, geográficas e regulatórias. [Leia mais: O desafio de obter terapia genética para DMD: a geografia é o destino?]
A desconexão entre inovação e acesso
Enquanto o mercado de terapias para DMD cresce, a realidade para os pacientes é totalmente diferente. À medida que novos tratamentos são desenvolvidos, eles geralmente vêm com preços astronômicos, levando a desafios na cobertura e no acesso ao seguro. Por exemplo, embora terapias promissoras possam prolongar a vida ou melhorar a qualidade de vida, elas geralmente são acessíveis apenas para aqueles que podem pagar por elas ou para aqueles cujos planos de seguro oferecem ampla cobertura. Isso deixa muitas famílias em uma situação impossível, onde tratamentos que salvam vidas estão fora de alcance, apesar da existência de soluções potenciais.
A indústria farmacêutica não é a única culpada, pois os obstáculos regulatórios e políticos, bem como as complexidades dos sistemas de saúde, complicam ainda mais a questão. Além disso, muitos desses tratamentos ainda estão nos estágios iniciais de desenvolvimento e ainda não foi comprovado que funcionam para todos os pacientes. Mas, à medida que as empresas continuam a desenvolver e comercializar esses medicamentos, o fardo de garantir acesso equitativo permanece sobre os ombros dos sistemas de saúde pública e dos formuladores de políticas. [Leia mais: Pergunte às Associações de DMD em seu país: Quando os tratamentos para Duchenne chegarão ao nosso país?]
Um apelo ao equilíbrio: inovação com acessibilidade
A situação do mundo real para pacientes com DMD é frustrantemente desconectada das promessas de inovação científica. Embora o mercado de Distrofia Muscular de Duchenne ofereça grande potencial para investidores, é essencial que a conversa também inclua um foco na acessibilidade e no preço dessas terapias para aqueles que mais precisam delas.
A comunidade DMD deve defender maior transparência nos preços, opções mais acessíveis e cobertura de seguro mais forte para tratamentos que salvam vidas. Governos, sistemas de saúde e empresas privadas precisam trabalhar de forma colaborativa para garantir que os avanços médicos não sejam apenas lucrativos, mas também acessíveis e benéficos para pacientes em todos os níveis socioeconômicos.
Conclusão
Concluindo, enquanto os pacientes com DMD permanecem esperançosos por um futuro melhor, o rápido crescimento do mercado de Distrofia Muscular de Duchenne é uma faca de dois gumes. Por um lado, promete uma riqueza de novas terapias que podem mudar a vida dos pacientes. Por outro, ressalta a lacuna entre o ritmo da inovação e a capacidade dos pacientes de acessar esses tratamentos. Preencher essa lacuna requer não apenas progresso científico, mas um esforço concentrado para tornar esses avanços acessíveis, acessíveis e eficazes para todos os afetados pela DMD. A esperança de tratamento não deve ser apenas um sonho para poucos, mas uma realidade para muitos.
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