A Capricor Therapeutics, empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para doenças raras, anunciou hoje resultados positivos de segurança e eficácia de quatro anos do seu estudo HOPE-2 Open-Label Extension (OLE) em andamento com Deramiocel, o principal candidato da empresa para terapia celular contra a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). – Leia mais: O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz? –
Após quatro anos de tratamento contínuo, os pacientes tratados com Deramiocel apresentaram uma alteração mediana de -0,5 pontos em relação ao valor basal. Além disso, uma análise de subgrupo de pacientes com FEVE basal >45% demonstrou um benefício clínico ainda maior, corroborando a intervenção precoce com Deramiocel para potencialmente preservar a função cardíaca.
Além disso, o tratamento continuou a retardar a progressão da doença músculo-esquelética, conforme medido pelo Performance of the Upper Limb (PUL v2.0), com os pacientes apresentando um declínio médio menor no quarto ano (0,6 pontos) em comparação ao primeiro ano (1,8 pontos). Juntos, esses resultados sugerem que o tratamento prolongado com Deramiocel pode ajudar a atenuar a progressão da DMD ao longo do tempo. O Deramiocel continua mantendo um perfil de segurança favorável ao longo do estudo. – Saiba mais: Capricor Therapeutics anuncia conclusão da reunião de revisão de meio de ciclo com FDA no Deramiocel –
“A cardiomiopatia continua sendo uma das principais causas de mortalidade em Duchenne, e abordar esse aspecto da doença é fundamental para melhorar os resultados”, disse Pat Furlong, Presidente Fundador e CEO da PPMD. “Os dados de longo prazo do estudo HOPE-2 OLE são encorajadores, principalmente por demonstrarem estabilização cardíaca ao longo de quatro anos. O Deramiocel representa uma abordagem terapêutica importante e apoiamos o progresso contínuo por meio da via regulatória para garantir que os tratamentos que visam tanto a função cardíaca quanto a muscular estejam disponíveis para nossa comunidade o mais rápido possível.”
“Esses dados de quatro anos reforçam a força e a durabilidade do benefício clínico e do perfil de segurança favorável do Deramiocel tanto na função muscular cardíaca quanto na esquelética”, disse Linda Marbán, Ph.D., CEO do Capricor Therapeutics. “Com nosso BLA sob revisão prioritária e várias etapas regulatórias importantes já concluídas, estamos executando com foco e urgência à medida que avançamos em direção a uma possível aprovação. Nosso diálogo contínuo com o FDA continua em andamento, sem evidências de atrasos. Agradecemos aos pacientes, familiares e médicos que foram fundamentais para o avanço deste programa.”
