A Capricor Therapeutics, empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao Deramiocel (CAP-1002), principal candidato à terapia celular da empresa, para o potencial tratamento da Distrofia Muscular de Becker (DMB). Esta designação fortalece a posição estratégica da Capricor, à medida que avança com uma plataforma totalmente integrada voltada para as complicações cardíacas e esqueléticas da distrofia muscular e expande o potencial comercial de seu principal ativo. O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz? –
Capricor Therapeutics prossegue com passos confiantes
- O projeto US FDA concede a designação de medicamento órfão ao Deramiocel para o tratamento da distrofia muscular de Becker, ampliando o foco do Capricor em doenças neuromusculares
- O Capricor permanece no caminho certo para a data de 31 de agosto de 2025, conforme a Lei de Taxas para Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para Deramiocel na Distrofia Muscular de Duchenne após a inspeção pré-licença bem-sucedida do FDA
A distrofia muscular de Becker, assim como a distrofia muscular de Duchenne (DMD), é uma doença neuromuscular progressiva ligada ao cromossomo X que resulta em deterioração significativa dos músculos esqueléticos e cardíacos ao longo do tempo. O Deramiocel está sendo desenvolvido para abordar ambos os aspectos da patologia da doença, incluindo a cardiomiopatia, um dos principais contribuintes para a morbidade e mortalidade em pacientes com DMB e DMD.
O Pedido de Licença Biológica (BLA) do Capricor para Deramiocel em DMD continua sob revisão prioritária, com uma data de ação alvo do PDUFA de 31 de agosto de 2025.
Saber mais: Capricor Therapeutics anuncia conclusão da reunião de revisão
