RGX-202, um dos candidatos à terapia genética alternativa desenvolvido para Distrofia Muscular de Duchenne, continua aceitando inscrições de candidatos participantes para ensaios clínicos de fase 3.
Índice
Um ensaio clínico de fase 3 está sendo conduzido pela REGENXBIO para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do RGX-202, uma terapia genética experimental para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para substituir a proteína distrofina ausente nos músculos de homens com DMD, o RGX-202 foi projetado para criar uma nova proteína microdistrofina.
Sobre o estudo de fase 3 do RGX-202
Este é um estudo aberto, multicêntrico e de dose única, denominado AFFINITY DUCHENNE®. Isso implica que o RGX-202, o medicamento da pesquisa, será administrado uma única vez a todos os indivíduos elegíveis em diferentes locais do estudo. Uma infusão intravenosa única do medicamento e aproximadamente 26 consultas médicas são necessárias para a pesquisa de dois anos. Após a administração do RGX-202, as consultas aumentarão em frequência e diminuirão gradualmente. Os participantes serão incentivados a se inscreverem para um estudo de acompanhamento de longo prazo com duração de três anos ao final do período de dois anos, a fim de monitorar sua saúde e o impacto do RGX-202.
O medicamento será administrado por infusão intravenosa (na veia) uma vez. A Avaliação Ambulatorial North Star [NSAA], tarefas de função cronometrada (Tempo para Ficar em Pé [TTStand], Tempo para Caminhar/Correr 10 Metros [TTWR] e Tempo para Subir 4 Escadas [TTClimb]), avaliações de segurança e biópsia muscular para medir os níveis de microdistrofina serão utilizadas para avaliar o impacto do RGX-202. A Escala de Desenvolvimento Motor Peabody, Terceira Edição (PDMS-3) e a velocidade da passada (SV95C), uma avaliação de tecnologia digital em saúde, serão utilizadas para avaliar participantes com menos de quatro anos de idade.
Ensaio clínico de fase 3 RGX-202 – NCT05693142 –
Este é um estudo clínico multicêntrico, aberto, de avaliação de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia clínica de uma dose intravenosa (IV) única de RGX-202 em participantes com Duchenne.
Início do estudo (estimado): 2023-01-04
Conclusão primária (estimada): 2026-02
Conclusão do estudo (estimada): 2028-08
Número de participantes (estimado): 65
Locais: EUA, Canadá.
Idades elegíveis para estudo: 1 ano ou mais (criança, adulto, idoso)
Critérios de participação da Fase 3 do RGX-202
As pessoas devem cumprir os requisitos de inclusão para serem elegíveis. Se uma pessoa tiver outra doença ou estiver em tratamento que a impeça de receber terapia genética, ela poderá não participar. O conjunto completo de critérios de inclusão e exclusão pode ser encontrado clicando no link deste estudo – NCT05693142 – Para participantes qualificados e cuidadores, oferecemos assistência de viagem.
Como posso entrar em contato com o Regenxbio?
Entre em contato com um navegador de pacientes, envie um e-mail para a equipe de defesa do paciente da REGENXBIO em [email protected] ou visite o site do estudo (www.regenxbiodmdtrials.com) para obter mais informações sobre o estudo ou para perguntar sobre a participação.
Saber mais: Resultado do ensaio clínico fase 1/2 do RGX-202 Affinity Duchenne®
Olá senhor/senhora
Sou da Índia. Meu filho (7 anos) foi diagnosticado com DMD, deleção do exon 45 a 50. Quero envolver meu filho em um estudo clínico, se algum estudo desse tipo for iniciado, por favor, me avise. Obrigado.
Merhabalar
Türkiye Cumhuriyetinden yazıyorum. Foram 11 anos de DMD, incluindo 22.23.24.25.26.27.28.29.30.31.32.33.34.35.36.37.38.39 e 40 deles. Oğlumu denemeye dahil etmek istiyorum, böyle bir deneme başlayacaksa lütfen bana bildirin. Teşekkür ederim.
Meu filho sofre de DMD. Quero envolvê-lo em trilhas. Sou da Índia e ele tem exon 45 deley.