सरेप्टा द्वारा विकसित और रोश द्वारा विपणन की जाने वाली जीन थेरेपी, एलीविडिस (डेलैंडिस्ट्रोजेन मोक्सेपार्वोवेक-रोकल) के तीन चल रहे नैदानिक परीक्षणों को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) द्वारा अस्थायी रूप से रोक दिया गया है। यह अपेक्षित लेकिन अप्रिय नहीं खबर ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) समुदाय में गहरी उदासी पैदा कर दी है।
रोके गए परीक्षणों में सरेप्टा द्वारा प्रायोजित चरण 3 एनविज़न अध्ययन शामिल है, जो 8 से 17 वर्ष की आयु के लड़कों में Elevidys का मूल्यांकन कर रहा है; रोश का चरण 2 एनवोल अध्ययन, जो शिशुओं और नवजात शिशुओं में Elevidys की जांच कर रहा है; और सरेप्टा का अध्ययन 104, जो एक विशेष सीरोटाइप के लिए पहले से मौजूद एंटीबॉडी वाले 4 से 9 वर्ष की आयु के लड़कों में Elevidys पर चरण 1 का अध्ययन है।
रोश, सरेप्टा और EMA से पहले यह घोषणा प्रकाशित करने वाला पहला समुदाय हमारा तुर्की साझेदार था >>> DMD Dayanisma.
रोश ने समुदाय को एक पत्र जारी किया है जिसे आप यहां पढ़ सकते हैं।पीडीएफ)
विषयसूची
Elevidys के क्लिनिकल परीक्षण क्यों रोक दिए गए?
18 मार्च 2025 को Elevidys का इंजेक्शन लगवाने वाले ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित 16 वर्षीय लड़के की मृत्यु के बाद, जीन थेरेपी का दृष्टिकोण, जिसे $3 मिलियन की वाणिज्यिक कीमत पर बेचा जाता है, अचानक बदल गया।और पढ़ें)
Elevidys लेने के बाद तीव्र यकृत विफलता (ALF) से पीड़ित अमेरिकी किशोर की मृत्यु का सटीक कारण पता लगने तक, यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) ने अनुरोध किया कि अध्ययनों को रोक दिया जाए। जब पिछले महीने रोगी की मृत्यु हो गई, तो Sarepta ने घोषणा की कि वह सुरक्षा संकेत को शामिल करने के लिए Elevidys के लेबल में संशोधन करेगा।
SRP-9001-104 अस्थायी रूप से रोका गया
स्रोत: एसआरपी-9001-104 का क्लिनिकल परीक्षण
ENVOL (अध्ययन 302) अस्थायी रूप से रोका गया
स्रोत: एसआरपी-9001-302 का क्लिनिकल परीक्षण
SRP-9001-303 अस्थायी रूप से रोका गया
स्रोत: एसआरपी-9001-303 का क्लिनिकल परीक्षण
और अधिक जानें: डीएमडी वारिओआर के तुर्की प्रतिनिधि ने 1टीपी45टी जीन थेरेपी पर अपने विचार साझा किए।
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-provides-update-elevidys
Sarepta Therapeutics ELEVIDYS पर (सुरक्षा) अपडेट प्रदान करता है
04/04/25 8:44 पूर्वाह्न EDT
कैम्ब्रिज, मैसाचुसेट्स-(बिजनेस तार)-अप्रैल 4, 2025- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), दुर्लभ रोगों के लिए सटीक आनुवंशिक चिकित्सा में अग्रणी, ने ELEVIDYS (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक-रोकल) से संबंधित निम्नलिखित अपडेट साझा किया, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों में एकमात्र अनुमोदित जीन थेरेपी है।
18 मार्च को जारी किए गए तीव्र यकृत विफलता पर सुरक्षा अद्यतन के बाद, यूरोपीय संघ (ईयू) के संदर्भ सदस्य देश के अधिकारियों ने अनुरोध किया कि स्वतंत्र डेटा निगरानी समिति (डीएमसी) प्रतिकूल घटना की समीक्षा करने के लिए बैठक करे। जबकि विश्लेषण को अंतिम रूप दिया जा रहा है, ELEVIDYS के कुछ नैदानिक अध्ययनों में भर्ती और खुराक को अस्थायी रूप से रोक दिया गया है।
स्वतंत्र डीएमसी ने 3 अप्रैल को बैठक की और इस बात पर सहमति जताई कि साक्ष्यों की समग्रता के आधार पर, समग्र लाभ-जोखिम प्रोफ़ाइल अध्ययन प्रोटोकॉल में बदलाव किए बिना रुके हुए नैदानिक परीक्षणों में खुराक जारी रखने के लिए अनुकूल बनी हुई है। यूरोपीय संघ के विनियामकों के अनुरोध पर, सरप्टा और रोश एक सप्ताह के भीतर अस्थायी रोक के जवाब में यह जानकारी प्रस्तुत करेंगे। प्रस्तुतिकरण का मूल्यांकन और अस्थायी रोक हटाने के लिए बाद का निर्णय यूरोपीय संघ की विनियामक प्रक्रिया का पालन करेगा।
अस्थायी रोक से प्रभावित नैदानिक अध्ययन हैं अध्ययन SRP-9001-302 (ENVOL), अध्ययन SRP-9001-303 (ENVISION) और अध्ययन SRP-9001-104। पहले से नामांकित प्रतिभागियों के लिए निगरानी और डेटा संग्रह जारी है, और हम इन अध्ययनों के लिए समयरेखा पर कोई महत्वपूर्ण प्रभाव की उम्मीद नहीं करते हैं।
शेयर बाज़ार में शेयरों में गिरावट आई।
https://dmdwarrior.com/dmd-warriors-turkish-representative-shares-his-views-on-elevidys-gene-therapy-is-it-effective-and-why-is-it-expensive/