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एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी

प्रेस प्रकाशनी

Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) में एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी DMD रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा करने की क्षमता है

प्रेस प्रकाशनी

Avidity Biosciences ने DMD44 में del-zota के लिए US FDA के साथ सकारात्मक प्री-BLA बैठक की घोषणा की, जिसका सबमिशन 2026 की पहली तिमाही में करने की योजना है।

संपादकीय

Avidity Biosciences से Del-Zota DMD RNA थेरेपी रोग की प्रगति को उलट देती है

प्रेस प्रकाशनी

डेल-ज़ोटा (एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी) ने चरण 1/2 परीक्षण में प्रमुख कार्यात्मक अंत बिंदुओं पर रोग की प्रगति को उलटने का प्रदर्शन किया

प्रेस प्रकाशनी

FDA ने Avidity Biosciences' डेलपेसिबार्ट ज़ोटाडिरसन (del-zota) को एक्सॉन की अनुमति देने वाले उत्परिवर्तन वाले व्यक्तियों में DMD के उपचार के लिए एक सफल थेरेपी के रूप में नामित किया है...

अनुसंधान

Entrada Therapeutics ने एक्सॉन 44 और एक्सॉन 45 स्किपिंग थेरेपी के लिए यूरोप में क्लिनिकल परीक्षण शुरू किया

संपादकीय

डेल-ज़ोटा (EXPLORE44) एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल रोगियों में लगभग 30% सामान्य डिस्ट्रोफिन उत्पादन प्रदान करता है

प्रेस प्रकाशनी

Avidity Biosciences ने डिस्ट्रोफिन में लगातार, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाते हुए सकारात्मक टॉपलाइन डेल-ज़ोटा डेटा की घोषणा की

प्रेस प्रकाशनी

Entrada Therapeutics को ENTR-601-44 एक्सॉन स्किपिंग उपचार का क्लिनिकल परीक्षण शुरू करने के लिए FDA की स्वीकृति मिली

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